フィラデルフィア - 遺伝子医薬品会社のPassage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG)は、イタリアのローマで開催された欧州遺伝子・細胞治療学会(ESGCT)年次総会において、新たな前臨床データと中間臨床データを発表しました。このデータは、同社の主力候補製品であるPBFT02が、GRN遺伝子変異を伴う前頭側頭型認知症(FTD-GRN)に対する遺伝子治療として有望であることを示唆しています。
木曜日の発表では、PBFT02の投与に使用するAAV1ベクターの選択に関する前臨床研究が強調されました。PBFT02は中枢神経系(CNS)におけるプログラニュリンレベルの増加を目的としています。非ヒト霊長類を用いた研究では、大槽内投与後、AAV1ベクターが他のベクターと比較して脳脊髄液(CSF)中のヒトプログラニュリンレベルをより高く達成したことが示されました。
さらに、Grnノックアウトマウスでの前臨床結果では、PBFT02がリソソームの組織病理を改善し、神経炎症を軽減したことが示され、プログラニュリンレベルの上昇がさらなる利点をもたらす可能性が示唆されました。また、データはPBFT02が非ヒト霊長類の神経系全体に広く分布することを示しました。
upliFT-D臨床試験の中間データでは、PBFT02の初回投与が概ね忍容性が高く、患者のCSFプログラニュリンレベルを一貫して持続的に増加させ、その効果は投与後12ヶ月まで持続したことが示されました。
Sue Browne最高科学責任者が発表した研究結果は、PBFT02の進行中の臨床開発戦略を支持するものです。Passage Bioの社長兼CEOであるWill Chou医学博士は、AAV1ベクターと大槽内(ICM)投与が、同社の遺伝子治療に対する差別化されたアプローチであることに自信を示しました。
PBFT02の潜在的な臨床的利点は、マウスFTDモデルにおいてリソソーム機能への好影響と神経炎症の軽減を示した広範な前臨床研究によって裏付けられています。Passage Bioは、FTDにおけるPBFT02の開発を進めるとともに、プログラニュリンレベルの上昇から恩恵を受ける可能性のある他の神経変性疾患への治療可能性を探求することに引き続き取り組んでいます。
この記事はPassage Bioのプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースでは、Passage Bio, Inc.は事業運営において大きな進展を遂げています。同社は、最近のサブリース契約と企業再構築の取り組みに沿って、$3.5百万から$5.5百万の推定減損費用を報告しています。さらに、Passage Bioは、GM1ガングリオシドーシス、クラッベ病、異染性白質ジストロフィーの治療法をGEMMA Biotherapeutics, Inc.にライセンス供与しました。この契約には$10百万の前払い金と、ビジネスマイルストーンに関連する潜在的な追加支払いが含まれています。
また、Canaccord Genuityは、upliFT-D Phase 1/2試験の肯定的な中間データに基づき、Passage Bioに対するBuy評価を維持しました。同社は、時間の経過とともにバイオマーカーCSF PGRNが増加したことを強調し、株価上昇の可能性を示唆しました。しかし、同社は現在、株価が最低入札価格要件を下回ったことによる潜在的な上場廃止通知を受け、Nasdaqの上場要件を再び満たすためのオプションを評価しています。
戦略的な動きとして、Passage BioはThomas KassbergをクラスI取締役およびAudit Committeeのメンバーに任命しました。バイオテクノロジー分野で豊富な経験を持つKassbergは、報酬パッケージの一部として非インセンティブ・ストックオプションを付与されました。最後に、Passage Bioは、C9orf72遺伝子変異を持つ前頭側頭型認知症患者に対する遺伝子治療薬PBFT02の評価について、米国食品医薬品局(FDA)から承認を受けました。これらがPassage Bioの継続的な取り組みにおける最近の進展です。
InvestingProの洞察
Passage Bio (NASDAQ:PASG)が有望な遺伝子治療候補PBFT02の開発を進める中、投資家はInvestingProからの主要な財務指標と洞察を考慮する必要があります。
InvestingProのデータによると、Passage Bioの時価総額は$35.76百万で、バイオテクノロジーセクターにおける同社の現在の評価を反映しています。この比較的小さな時価総額は、新規治療法の開発に焦点を当てた初期段階のバイオテク企業にとっては珍しくありません。
InvestingProのヒントは、Passage Bioが負債よりも多くの現金を保有していることを強調しています。これは研究開発段階にある企業にとって重要です。この財務状況は、PBFT02の開発を含む臨床プログラムを継続するための余裕を提供します。
しかし、別のInvestingProのヒントが示すように、Passage Bioが急速に現金を消費していることに注意することが重要です。これはR&Dに多額の投資をしているバイオテク企業にとっては典型的ですが、成功した臨床結果と将来的な資金調達の必要性の重要性を強調しています。
同社の株価は現在52週安値近くで取引されており、PBFT02とPassage Bioのパイプラインの長期的な可能性を信じる投資家にとっては機会を提供する可能性があります。しかし、これはInvestingProのヒントで指摘されているように、アナリストが今年の同社の収益性を予想していないという事実と比較検討する必要があります。
より包括的な分析を求める投資家のために、InvestingProはここで言及したもの以外にも追加のヒントと洞察を提供しています。実際、Passage Bioについては10個以上のInvestingProヒントが利用可能で、同社が遺伝子治療の開発を進める中で、財務健全性と市場ポジションを理解するための貴重な文脈を提供する可能性があります。
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