フィラデルフィア - 遺伝子医薬品会社のPassage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG)は、木曜日に開催された欧州遺伝子・細胞治療学会（ESGCT）年次総会で、GRN遺伝子変異を伴う前頭側頭型認知症（FTD-GRN）の治療を目的とした遺伝子治療製品PBFT02の有望な前臨床および中間臨床データを発表しました。
前臨床研究では、PBFT02で使用されているアデノ随伴ウイルス（AAV1）ベクターが、他のベクターと比較して脳脊髄液（CSF）中のヒトプログラニュリンレベルを高めることが示されました。動物モデルでは、この治療法がリソソームの組織病理を改善し、FTDの病理に重要な因子である神経炎症を軽減しました。さらに、大槽内（ICM）投与によりPBFT02がFTDの影響を受ける重要な脳領域を含む神経系全体に広く分布することが示されました。
upliFT-D第1/2相試験の中間臨床データでは、PBFT02が概ね忍容性が高く、CSFプログラニュリンレベルの一貫した持続的な上昇をもたらし、投与後最大12ヶ月間持続することが示唆されました。
Passage BioのCEOであるWill Chou医学博士は、前臨床結果が臨床戦略に影響を与えたことを挙げ、プログラニュリンレベルを上昇させる最高クラスの治療法としてのPBFT02の可能性に自信を示しました。同社は、プログラニュリンレベルの上昇から恩恵を受ける可能性のある他の神経変性疾患におけるこの治療法の可能性を探ることを目指しています。
この治療法は、機能的なGRN遺伝子のICM投与のためにAAV1ウイルスベクターを使用しており、プログラニュリンレベルを上昇させ、神経変性疾患の経過を変えることが期待されています。PBFT02の開発を支持する前臨床データは、ESGCT総会での口頭発表で詳細に説明されました。
Passage Bioは、神経変性疾患の根本的な病理を標的とする一回限りの治療法の開発に引き続き注力しています。同社のアプローチと進捗は、これらの疾患を持つ患者の未満たされたニーズに対処するという同社のコミットメントを反映しています。
この記事の情報は、Passage Bioのプレスリリース声明に基づいています。
その他の最近のニュースでは、Passage Bio, Inc.が認知症の遺伝子治療において進展を示し、主要製品候補であるPBFT02の有望な前臨床および中間臨床データを発表しました。同社はまた、最近のサブリース契約と企業再編努力に沿って、350万ドルから550万ドルの間の推定減損費用を報告しました。戦略的な動きとして、Passage BioはGM1ガングリオシドーシス、クラッベ病、異染性白質ジストロフィーの治療法をGEMMA Biotherapeutics, Inc.にライセンス供与しました。この取引には1000万ドルの前払い金と、ビジネスマイルストーンに関連する潜在的な追加支払いが含まれています。
Canaccord Genuityのアナリストは、upliFT-D第1/2相試験の肯定的な中間データに基づき、Passage Bioに対する買い推奨を維持しました。しかし、同社は現在、株価が最低入札価格要件を下回ったことによる潜在的な上場廃止通知を受け、Nasdaqの上場要件を再び満たすためのオプションを評価しています。
Passage BioはThomas KassbergをクラスI取締役および監査委員会のメンバーに任命しました。バイオテクノロジーの豊富な経験を持つKassbergは、報酬パッケージの一部として非インセンティブ・ストックオプションを付与されました。最後に、Passage Bioは米国食品医薬品局（FDA）から、C9orf72遺伝子変異を持つ前頭側頭型認知症患者に対する遺伝子治療薬PBFT02の評価承認を受けました。これらがPassage Bioの継続的な取り組みにおける最近の進展です。
InvestingProの洞察
Passage BioのPBFT02に関する前臨床および中間臨床データが有望な結果を示す一方で、同社の財務状況はより複雑な様相を呈しています。InvestingProのデータによると、Passage Bioの時価総額は3576万ドルで、現在の小型バイオテクノロジー企業としての位置づけを反映しています。
InvestingProのヒントは、Passage Bioが「急速に現金を消費している」こと、「粗利益率が低い」ことを強調しています。これらの要因は、研究開発に多額の投資を行う初期段階のバイオテクノロジー企業にとっては珍しくありません。2024年第2四半期までの過去12ヶ月間の営業利益は-8802万ドルで、新規の遺伝子治療法の開発に関連する多大なコストを浮き彫りにしています。
これらの課題にもかかわらず、Passage Bioが「負債よりも多くの現金を保有している」ことは注目に値します。これは、パイプラインの進展を続ける中で、ある程度の財務的柔軟性を提供する可能性があります。さらに、株価が「52週安値付近で取引されている」ことは、バイオテクノロジーセクターでの潜在的な参入ポイントを探している投資家にとって興味深い点かもしれません。
より包括的な分析を求める方には、InvestingProがPassage Bioに関する10の追加ヒントを提供しており、同社の財務状況と市場パフォーマンスについてより深い理解を得ることができます。
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