サンディエゴ - InvestingProによると「優れた」財務健全性評価を持つ時価総額136億6000万ドルのバイオ医薬品企業、ニューロクライン・バイオサイエンス（NASDAQ:NBIX）は本日、古典型先天性副腎過形成症（CAH）患者向けにCRENESSITY™（一般名：クリネセルフォント）の米国での商業販売開始を発表しました。この経口薬は米国食品医薬品局（FDA）の承認を受け、4歳以上の成人および小児患者において、グルココルチコイドと併用してアンドロゲンレベルをより良くコントロールするために設計されています。
CRENESSITYは、コルチコトロピン放出因子1型受容体（CRF1）拮抗薬として初めての薬剤であり、CAH患者が従来必要としていた高用量のグルココルチコイドを減らし、アンドロゲンレベルを改善する可能性があります。FDAの承認は、これまでで最大規模の古典型CAHの臨床試験プログラムであるCAHtalyst™小児および成人試験によって支持されています。
ニューロクライン・バイオサイエンスのCEOであるカイル・W・ガノ博士は、包括的な支援プログラムを通じてCRENESSITYへの患者のアクセスをサポートする同社のコミットメントを強調しました。このプログラムには、保険手続きや経済的支援オプションのナビゲートを支援する専任のケアコーディネーターが含まれており、90%の患者の月間自己負担額が12ドル以下になると予想されています。
この薬剤は、CAHに関する訓練を受けた薬剤師が24時間体制でサポートを提供する専門薬局PANTHERx Rareを通じてのみ入手可能です。CRENESSITYはカプセルと経口液剤の形態で提供され、患者の年齢と体重に応じて用量が調整されます。
プレスリリースによると、CAHは副腎ステロイドホルモンの産生に影響を与える稀な遺伝性疾患で、未治療の場合は深刻な合併症を引き起こす可能性があります。従来の治療法では高用量のグルココルチコイドが用いられてきましたが、これは重大な副作用をもたらす可能性がありました。
ニューロクライン・バイオサイエンスは、神経科学に焦点を当てたバイオ医薬品会社で、FDAに承認された治療薬のポートフォリオと、中期から後期の臨床開発段階にある化合物のパイプラインを有しています。
このニュースはニューロクライン・バイオサイエンス社のプレスリリースに基づいています。
他の最近のニュースでは、ニューロクライン・バイオサイエンスが、先天性副腎過形成症（CAH）の新しい治療薬CRENESSITYの米国食品医薬品局（FDA）承認を受けて注目を集めています。過剰な副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）と副腎アンドロゲン産生を直接標的とし、減少させる初めての薬剤であるこの薬の承認は、CAHに影響を受ける人々にとって重要な進歩と見なされています。しかし、BMOキャピタルのエバン・デイビッド・シーガーマンを含むアナリストたちは、様々な課題により商業的な立ち上げは緩やかになると予想しています。
これらの進展を受けて、ゴールドマン・サックスやH.C.ウェインライトを含むいくつかの企業が、ニューロクライン・バイオサイエンスに対する「買い」の評価を維持しています。ゴールドマン・サックスは同社株式の目標株価を177ドルから182ドルに引き上げました。一方、BMOキャピタルは、薬剤の採用に関する初期の障壁を理由に、「市場並み」の評価を維持し、目標株価を121.00ドルに据え置きました。
パイパー・サンドラーは、小児内分泌専門医を対象とした調査に基づき、特に小児および青年患者の間で新しく承認された薬剤への大きな需要があることを示し、ニューロクライン・バイオサイエンスに対する「オーバーウェイト」の評価を確認し、目標株価を160.00ドルとしました。これらの最近の進展は、神経学的および内分泌関連の疾患や障害に対する効果的な治療法の開発に向けた同社の継続的な取り組みを強調しています。
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