ファースト・トラックス・バイオセラピューティクス、ウェルズ・ファーゴ医療会議で発表

2026年9月9日（水）— ファースト・トラックス・バイオセラピューティクス（TRAX）は、ウェルズ・ファーゴ第21回年次医療会議において、主力CD122薬を中心とした急成長パイプラインと、2028年第2四半期まで事業運営を支えられるとする現金保有状況を説明した。同社はセリアック病および好酸球性食道炎における二重経路アプローチについて自信に満ちた見解を示す一方、重要な結果発表、規制上の選択、競合他社との比較がいまだ先にあることも認めた。

主要ポイント

• ファースト・トラックスは、AnaptysBioからのスピンアウトにより研究開発部門、従業員、および3つの開発段階資産が移管され、2024年4月20日に設立されたと説明した。
• 同社の主力プログラムであるANB033は、セリアック病および好酸球性食道炎においてフェーズI-B試験中であり、ポートフォリオ全体で近い将来にデータが公開される見込みである。
• 経営陣は、ANB033がCD122を介してIL-15とIL-2の両シグナル伝達を阻害するものであり、IL-15のみに注目する競合他社との主要な差別化点であると述べた。
• 現金は2028年第2四半期まで持続する見込みであり、複数の臨床プログラムを推進する余裕がある。
• ファースト・トラックスは、現在のデータが拡大を支持する場合、2027年上半期にさらにTwo つの適応症を追加する計画である。

企業背景と戦略

最高経営責任者のダン・ファガ氏は、ファースト・トラックスが2023年9月にAnaptysBioからスピンアウトする旨の発表を受けて設立され、2024年4月20日に研究開発部門、従業員、および3つの開発段階資産とともに正式に発足したと述べた。

ファガ氏は同社を、複数の成功機会を持つ小規模ながら活発なバイオテク企業と表現した。現在のポートフォリオには以下が含まれる。

• ANB033：セリアック病および好酸球性食道炎を対象としたCD122アンタゴニスト
• Rosnilimab：臨床段階のPD-1デプリーター
• ANB101：フェーズI-A試験を完了したBDCA2デプリーター

同氏は、各プログラムにおいて可能な限り迅速な承認取得を目指しつつ、ある適応症が他より早く進展した場合でも価値を創出できるよう、パイプラインを十分に幅広く維持していると述べた。

財務状況と市場機会

ファースト・トラックスは会議において業績の全面的な更新情報は提供しなかったが、経営陣は同社が十分な資金を有していると述べた。現金は2028年第2四半期まで持続する見込みであり、現在および計画中の臨床プログラムをカバーできるとしている。

ファガ氏はまた、主力適応症における大きな商業的機会についても言及した。

• セリアック病については、グルテンフリー食に反応せず生検で確認された疾患を持つ患者を対象とした米国市場を約50億ドルと推定した。
• 好酸球性食道炎については、Dupixentが昨年約20億〜30億ドルの収益を上げた一方、患者の約40%が現在の治療に対して無反応または最小限の反応しか示していないと述べた。

同社は、2024年4月の資金調達が現在の運営期間の確保を支援したと説明した。経営陣はまた、CD122プログラムとその他の資産への投資配分を決定するにあたり、自己資本利益率を注視していると述べた。

事業更新：セリアック病におけるANB033

ファースト・トラックスは議論の多くをANB033に費やした。同社はこれを差別化されたCD122抗体と位置づけており、経営陣は同薬が二重特異性抗体としてではなく、単一抗体によってIL-15とIL-2の両シグナル伝達を阻害すると説明した。

ファガ氏は、ANB033が臨床開発中で最も強力なCD122分子であると同社が考えていると述べた。その根拠として、前臨床薬理学研究、比較試験、および単回皮下投与後にCD122発現ナチュラルキラー細胞が98%減少したことを示すフェーズI-Aデータを挙げた。

セリアック病プログラムは、2つのコホートによるフェーズI-B設計を採用している。

• コホート1はグルテン負荷試験である。絨毛高さと陰窩深さの比（VH:CD比）が2.0を超える患者を登録し、最初の1か月間に3回の皮下投与を行った後、14日間のグルテン負荷を実施して、ANB033が粘膜損傷を防止できるかを検証する。登録は完了しており、データは2024年第4四半期に公開される予定である。
• コホート2は治癒試験である。VH:CD比が2.5未満（当初の2.0未満から基準が拡大された）の患者を登録する。患者は0週、2週、4週に3回の皮下投与を受け、主要目標は12週時点での粘膜改善の測定である。データは2025年第1四半期に公開される予定である。

経営陣は、症状と組織損傷が必ずしも一致しないことから「全患者対象」アプローチを選択したと説明した。セリアック病患者の多くは、重大な粘膜損傷があっても無症状であることが指摘された。

同社は主要有効性指標としてVH:CD比の変化を用い、目標デルタ値を0.25超としているが、その数値の臨床的意義は出発点に依存すると注意を促した。副次的指標には上皮内リンパ球の変化、安全性および忍容性が含まれる。

ファースト・トラックスはまた、症状に関する見解も提供するとしたが、特に多くの参加者がベースライン時に症状が軽微であることから、短期試験における症状データの過剰解釈に対して警告した。同社はトップライン結果発表において翻訳データの提示は予定していないが、時間の経過とともに差別化の兆候が現れると期待していると述べた。

経営陣は、セリアック病の開発が複数の方向性をたどる可能性があると述べた。具体的には、グルテン摂取時の悪化防止、粘膜治癒の促進、または後期試験での意図せぬグルテン摂取を模擬したデザインなどが挙げられた。将来のフェーズII試験は6か月から1年間継続する可能性があるとしている。

事業更新：好酸球性食道炎におけるANB033

ファースト・トラックスはまた、Dupixentが唯一の承認済み治療薬である好酸球性食道炎（EoE）市場においてもANB033の試験を実施している。

同社によると、フェーズI-B試験には50人の患者が登録され、好酸球減少と疾患特異的QOLスコアの両方における差異を検出できる検出力を持つ設計となっている。投与は12週目まで隔週で行われ、データは2025年下半期に公開される予定である。

経営陣は、同薬がEoEにおいてTwo つの経路に作用すると位置づけていると述べた。具体的には、DupixentがターゲットとするTH2経路と、IL-15生物学に関連するCD8経路である。ファースト・トラックスは現在、EoEにおける唯一のCD122プログラムであると述べた。

同社はまた、現在の治療に十分な反応を示さない患者が約40%存在するという未充足医療ニーズの背景についても言及した。

その他のパイプラインプログラム

ANB033以外に、ファースト・トラックスはさらにTwo つのプログラムについて説明した。

• PD-1デプリーターであるRosnilimabは引き続き臨床開発中である。同社は会議において新たな試験の詳細を提供しなかった。
• BDCA2デプリーターであるANB101はフェーズI-A試験を完了した。この資産はライセンス取得されたものであり、I型インターフェロン関連疾患における形質細胞様樹状細胞を標的としている。

経営陣は、ANB101が差別化された薬力学的効果、差別化された半減期、およびバイオジェンの非枯渇型BDCA2アンタゴニストよりも強力な形質細胞様樹状細胞の枯渇を示したと述べた。同社は、自社の今後の方針をより詳細に開示するかどうかを決定する前に、バイオジェンの結果を待つとしている。

バイオジェンは当該分野において3つのピボタル試験を実施しており、そのうちTwo つは全身性エリテマトーデスを対象として2024年第4四半期に結果が見込まれ、1つは皮膚エリテマトーデスを対象として2027年第1四半期に結果が見込まれている。ファースト・トラックスはまた、学会発表において52週間の追跡調査を伴う近い将来のフェーズII皮膚エリテマトーデスデータを期待していると述べた。

競合環境

経営陣は繰り返し、ファースト・トラックスを競争が激しいながらも発展途上にあるCD122およびIL-15分野のプレーヤーとして位置づけた。競合他社にはargenxに買収されたForte、ならびにTeva Pharm、ノバルティス、および中国の少なくともTwo 社のIL-15プログラムが含まれると述べた。

ファガ氏は、現在臨床開発中のIL-15またはCD122ターゲティングプログラムにおいて、7つの適応症が追求されていると述べた。

ファースト・トラックスが挙げる主な差別化ポイントは以下のとおりである。

• 単一抗体によるIL-15とIL-2シグナル伝達の二重阻害
• 単回投与後のCD122発現ナチュラルキラー細胞の強力な枯渇
• 健康なボランティアへの単回投与によるCD8への影響の証拠
• 皮下投与がすでに確立されており、一部の競合他社はまだその製剤開発が必要な段階にある
• 長期的な薬力学的効果により、より長い休薬期間と頻度の低い維持投与が可能となる可能性がある

セリアック病については、Teva Pharmがグルテン負荷データを発表しているが、試験で使用される負荷期間、グルテン用量、患者基準が異なるため、直接比較には注意が必要であると警告した。Teva Pharmの試験では8週間のグルテン負荷が使用されたのに対し、ファースト・トラックスのコホート1では14日間が使用されている。

EoEについては、経営陣は、Now Novartisの一部となったCalypso Biotechが早期の活性の兆候を示しており、TSLPに注目した開発企業の別のプログラムも陽性の結果を報告していると述べた。ファースト・トラックスは、ANB033が疾患のTH2側とCD8側の両方に影響を与える最初のプログラムとなる可能性があると考えていると述べた。

Q&Aのハイライト

質疑応答において、経営陣は疾患生物学と試験設計についてより詳細な説明を行った。

セリアック病については、ファガ氏はグリアジンの提示が1〜2時間以内にCD4細胞を活性化し、IL-2スパイクを引き起こす可能性があると述べた。そのシグナルが上皮IL-15の発現と上皮内リンパ球の動員を促進し、上皮の崩壊に寄与すると説明した。ANB033はIL-2とIL-15の両ステップを遮断するように設計されていると述べた。

また、組織損傷と症状が必ずしも連動しないため、症状を短期エンドポイントとして使用することは困難であると述べた。同社は症状の傾向を報告するが、症状データのみで成功を定義することは期待していないとした。

セリアック病治癒試験については、経営陣は12週時点での数値的改善を期待しているが、炎症性腸疾患の寛解で見られるタイムラインと同様に、完全な効果を示すためにはより長期の治療が必要になる可能性があると述べた。

EoEについては、50人規模の試験がフェーズI-B試験として十分な規模であり、バイオマーカーとQOL効果の両方を検証するよう設計されていると述べた。投与量と組織への暴露量は、腸および食道においてIC90レベルを上回るよう設定されたとしている。

ANB101については、経営陣はプログラムをさらに推進するかどうかを決定する前にバイオジェンの結果を待つとした。この資産は全身性エリテマトーデス、皮膚エリテマトーデス、またはその他のI型インターフェロン関連疾患に使用できる可能性があるが、データが魅力的な資本収益を支持する場合に限るとした。

今後の見通し

ファースト・トラックスは今後数年間で予定されるいくつかの重要なマイルストーンを示した。

• 2024年第4四半期：ANB033のコホート1セリアック病データおよびバイオジェンの全身性エリテマトーデス結果
• 2025年第1四半期：ANB033のコホート2セリアック病データ
• 2025年下半期：好酸球性食道炎におけるANB033データ
• 2027年第1四半期：バイオジェンの皮膚エリテマトーデス結果
• 2027年上半期：さらにTwo つの適応症がフェーズIIに移行する見込み

経営陣は、セリアック病とEoEのデータが陽性であれば、来年の同時期までに4つの適応症に取り組む予定であると述べた。次の波のプログラムには、白斑、円形脱毛症、アトピー性皮膚炎、皮膚扁平苔癬などの皮膚科領域、およびその他の可能性ある治療領域が含まれる可能性があると述べた。

最終的な適応症の選択は、用量選択の参考となるセリアック病コホート1のデータに一部依存するとした。またEoEはセリアック病よりも明確な承認経路を持ち、単一のフェーズII-B試験を通じて進められる可能性があると付け加えた。

ファースト・トラックスは、セリアック病における意図せぬグルテン摂取を模擬したアプローチや、セリアック病とEoEプログラム全体にわたる安全性データベースの拡充など、複数の開発モデルを引き続き検討していると述べた。

「我々は差別化された薬を持っている」とファガ氏は述べ、データが引き続き良好な結果を示せば、資産の組み合わせと初期臨床プロファイルが急速な拡大を支持できると同社は考えていると付け加えた。

詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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