ライゲル・ファーマシューティカルズ、カンター会議でVEPPANU発売を中心とした成長戦略を説明

2026年9月10日（木）、ライゲル・ファーマシューティカルズ（RIGL）は第12回カンター・フィッツジェラルド・グローバル・ヘルスケア・カンファレンスを活用し、新製品の迅速な発売、収益性の高い既存事業、そしてリスクを伴うパイプラインを柱とした成長計画を説明した。経営陣は同社がモメンタムを獲得しつつあると述べる一方、そのモメンタムを持続的な収益と臨床的進展へと転換することが課題であるとも認めた。

主なポイント

• ライゲルは、VEPPANU（一般名：ベプデゲストラント）を買収完了から60日以内に米国で発売し、同社の4番目の商業製品としたと発表した。
• 同社は8四半期連続の黒字を達成し、第2四半期末時点で9,500万ドルの現金を保有していた。
• 2024年第2四半期の純収益は前年同期比14%増の6,700万ドルとなり、製品売上高5,530万ドルおよびコラボレーション収益1,170万ドルが寄与した。
• 経営陣は、VEPPANUがライゲルの最大製品となる可能性があり、10億ドル超と推定される市場に対応できると述べた。
• ライゲルの低リスク骨髄異形成症候群（MDS）向け実験的薬剤R289は、引き続き重要なパイプライン触媒であり、年末までに用量拡大データの更新が予定されている。

財務結果

ライゲルは、事業運営と新規取引の両方を支えるに十分な財務基盤を維持していると説明した。同社が報告した内容は以下の通りである。

• 2024年第2四半期の総純収益：6,700万ドル
• 製品純売上高：5,530万ドル
• コラボレーション収益：1,170万ドル
• 税引前利益：2,400万ドル
• 税引後利益：1,700万ドル
• 四半期末時点の現金および現金同等物：9,500万ドル

同社は8四半期連続で黒字を達成したと述べた。また、VEPPANUの買収に伴う7,000万ドルの頭金は全額現金で賄われたと経営陣は説明した。

ライゲルは第2四半期末に2024年の業績見通しを引き上げた。現在の見通しは以下の通りである。

• 総純収益：2億8,500万ドル〜2億9,500万ドル（VEPPANUを除く）
• 製品純売上高：2億5,500万ドル〜2億6,500万ドル（VEPPANUを除く）
• 契約収益：3,000万ドル（従来見通しから増額）

コラボレーション収益は複数のパートナーシップから継続的に得られており、主な提携先は以下の通りである。

• TAVALISSEの米国外販売：欧州ではGrifols、日本では久光製薬、カナダおよびイスラエルではMedison、ラテンアメリカではKnightが担当。
• REZLIDHIAの国際コラボレーション：久光製薬およびDr. Reddy’sとの提携。

経営陣は、VEPPANUの取引条件は市場機会の規模に対して有利であると述べた。取引の主な条件は以下の通りである。

• 頭金7,000万ドル（支払済み）
• 今後数四半期にわたる近期マイルストーン1,500万ドル
• 潜在的な規制上のマイルストーン6,000万ドル
• 潜在的な商業上のマイルストーン2億6,000万ドル
• ロイヤルティ率：10%台半ばから20%台半ばの範囲
• 4年間でライゲルが負担する研究費：最大4,000万ドル

事業の最新状況

VEPPANUが事業上の主要トピックとなった。ライゲルによると、取引は2024年6月中旬に完了し、製品は2024年8月13日から入手可能となった。取引完了から60日以内に患者への投与が開始されている。

経営陣はこの発売を同社の4番目の商業製品の展開と位置付け、商業組織は完全に整備済みであると述べた。発売インフラの主な内容は以下の通りである。

• 地域医療機関に特化した40名の営業担当者
• 学術センターに特化した10名のフィールド担当者
• 専用ウェブサイト（veppanu.com）
• 訓練済みの営業、患者サービス、サポートチーム

ライゲルは、製品が入手可能となる前に主要顧客およびキー・オピニオン・リーダーとのエンゲージメントをすでに完了していたと述べた。また、コラボレーションパートナーであるアービナスおよびファイザーが発売プロセス全体を通じて連携していたとも説明した。

経営陣はVEPPANUを差別化された治療薬として位置付けた。同薬はFDAが承認した初かつ唯一のPROTAC（プロテオリシス・ターゲティング・キメラ）であると述べた。同社はそのメカニズムを、触媒的リサイクルを伴うヘテロ二官能性タンパク質分解剤として説明しており、1つの分子が複数のエストロゲン受容体を継続的に分解できるとしている。

ライゲルはVERITAC-2第III相試験の結果を示し、VEPPANUが以下の成果を示したと説明した。

• フルベストラントと比較して、無増悪生存期間が2.4倍改善（2.9ヶ月の延長）
• 全奏効率および臨床的有益率の改善
• 低い投与中止率および用量減少率（それぞれ2%および3%）
• 低い消化管毒性

経営陣は、VERITAC-2の全患者がエンドクリン療法とCDK4/6阻害剤の両方を既に受けていたと述べた。また、VEPPANUはエビデンスの総体に基づきNCCNガイドラインに収載されていることも指摘した。

同社は対象市場が大きいと述べ、以下のように推計した。

• 転移性乳がん患者数：約17万人
• そのうちER陽性・HER2陰性：約70%
• ESR1変異を発症する患者：約40%（約4万7,000人）
• そのうち特定・治療される患者：約60%
• 2次・3次治療ラインの患者数：約2万人

ライゲルは、この分野で医師が新たな治療法に対してますます開放的になっており、経口SERDが急速に普及していると述べた。また、転移性乳がん患者の約80%が地域医療機関で治療を受けていることから、地域医師を特に重視していると説明した。

パイプラインと開発計画

VEPPANUに加え、ライゲルはR289を最も重要な開発プログラムとして強調した。同薬は低リスク骨髄異形成症候群（MDS）を対象に研究されており、炎症シグナルに関連する経路であるIRAK1/4を阻害するよう設計されている。

経営陣は、用量漸増フェーズのデータが昨年の米国血液学会（ASH）で発表されたと述べた。現在の用量拡大フェーズでは、1日1回および1日2回投与のコホートを含む20名以上の患者を登録しており、500mgの1日1回投与グループ以上に焦点を当てている。

ライゲルは2024年末までに推奨用量を選定し、最新データを公表する予定である。また、ESA後治療または治療未経験患者を対象とした探索的コホートの開始、および用量拡大作業完了後に米国食品医薬品局（FDA）との登録試験に関する協議を開始する計画も示した。

経営陣はR289が概ね忍容性良好であり、グレード3または4の血球減少症および感染症の発生率が低いと述べた。500mg1日1回投与以上のコホートでは、18名中6名が奏効し、奏効率は33%であった。ライゲルは、このグループの平均的な患者が3つの前治療を受けており、大半がルスパテルセプトおよびDNA脱メチル化剤に曝露していたと説明した。

同社はこれらの結果を低リスクMDSにおける現在の治療選択肢と比較した。その内容は以下の通りである。

• ESA（赤血球造血刺激因子製剤）は依然として主要な一次治療である。
• ルスパテルセプトも一部の患者に使用されている。
• レナリドミドはdel(5q)欠失を有する患者に使用される。
• ESA後治療またはESA適応外の患者にはルスパテルセプトまたはイメテルスタットが使用される可能性がある。
• DNA脱メチル化剤は約18〜20%の患者に有効である。
• ルスパテルセプトまたはイメテルスタットに奏効しない患者は約60%に上る。

ライゲルは、低リスクMDS市場は約1万2,200人の患者を抱える重大なアンメット・メディカル・ニーズを有しており、ルスパテルセプトとイメテルスタットを合わせた市場機会は20億ドル超であると述べた。

その他のパイプライン活動も継続している。ライゲルは以下を報告した。

• VEPPANUのアベマシクリブ、リボシクリブおよびその他の薬剤との併用試験が、ファイザーおよびアービナスの主導で進行中である。
• VERITAC-2試験では全生存データの収集が継続されている。
• VEPPANUの肝臓関連試験が進行中である。
• MDアンダーソンとの複数の試験がmIDH1疾患において、単独および複数の疾患状態での併用で進展している。
• CONNECTコンソーシアムによるグリオーマ研究が前進している。
• MyeloMATCHによるAMLおよびMDSでのコラボレーションが計画されている。

今後の見通し

経営陣は、戦略が4つの柱に基づいていると述べた。すなわち、商業事業の拡大、導入ライセンスおよびビジネス開発、パイプラインの推進、そして財務規律の維持である。

商業面では、ライゲルはVEPPANU導入前の既存事業が依然として前年比14%成長しており、今後も拡大が続く見込みであると述べた。同社はVEPPANUが主要な収益ドライバーとなり、TAVALISSEを超えて最大製品となる可能性があると期待している。

ビジネス開発面では、ライゲルはREZLIDHIA、GAVRETO、そして今回のVEPPANUを例に挙げ、導入ライセンス資産の特定、クローズ、商業化を実行できることをすでに示していると述べた。経営陣は引き続き同様の機会を探索し、自社の営業部隊、市場アクセスチーム、発売経験が資産保有者にとって魅力的なパートナーとなると確信していると述べた。

パイプライン面では、年末までに予定されているR289データ更新が直近の主要な触媒である。同社はVEPPANUの併用試験も継続し、今後の開発をライゲル主導とするか治験責任医師主導の試験とするかを決定する予定である。

資本配分については、ライゲルは成長への投資を続けながら黒字を維持する方針であると述べた。同社は現金創出力と9,500万ドルの現金残高により、マイルストーン支払い、開発試験、将来の買収を支える余力があると説明した。

経営陣のコメント

ライゲルの最高財務責任者（CFO）であるディーン・ショルノ氏は、VEPPANUが医師が新たな治療法に開放的な環境において大きな市場に対応していると述べた。また、製品のメカニズムと経口SERDとの違いを強調した。

同氏は「これはFDAが承認した初かつ唯一のPROTACであり、経口SERDやその他の治療薬とは差別化されたPROTACの作用機序について説明する。これが当社のこの市場へのアクセスにおける重要な差別化要因である」と述べた。

薬剤のメカニズムについて同氏はさらに、「VEPPANUの独自性は、分子が分解後に放出され、その後他のエストロゲン受容体を引き付けてこの触媒プロセスを継続できる点にある」と付け加えた。

R289については、ショルノ氏は「R289は概ね忍容性良好である。特に、グレード3/4の血球減少症および感染症の発生率が低い点は注目に値する。これは当社の見解では医師にとって重要な指標である」と述べた。

また、VEPPANU取引から強固な経済効果を期待していると述べ、「REZLIDHIAの取引、GAVRETOの取引においても急速に利益貢献が見られた。今回の取引からも非常に強固な経済効果を期待している」と付け加えた。

質疑応答のハイライト

トランスクリプトの要約には質疑応答セッションは含まれていない。プレゼンテーションはショルノ氏がカンターチームへの謝辞を述べ、ライゲルがフォローアップの質問に引き続き対応可能であると述べて締めくくられた。

詳細については、以下の完全なトランスクリプトを参照されたい。

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