ソビ、モルガン・スタンレー医療カンファレンスで成長見通しを強調

2026年9月14日（月）、スウェーデン・オーファン・バイオファーマ（Sobi、ティッカー：0MTD）は、モルガン・スタンレー第24回年次グローバル・ヘルスケア・カンファレンスにおいて、製品ポートフォリオの拡充と通期業績見通しの上方修正を背景に、より力強い成長軌道を示した。経営陣は長期計画のリスクが低減されたと述べる一方、ガミファントの比較基準の厳化や製造上の問題に起因する痛風治療薬の上市遅延など、短期的な逆風も指摘した。

主なポイント

• Sobiは2026年の売上高見通しをミッドティーンズ成長からハイティーンズ成長へと引き上げ、利益見通しもミッド・トゥ・ハイ30s（30%台中盤から後半）へと上方修正した。
• 戦略的成長製品がグループ全体の売上高の約3分の2を占めるようになり、2030年のSEK 550億という売上高目標を支えている。
• 血友病、アスパベリ、ガミファント、トリンゴルザ、および痛風関連パイプラインはいずれも引き続き成長ドライバーであり、大型市場機会が複数残されている。
• 経営陣は、比較基準の厳化とNASP上市の遅延により下半期に一定の圧力がかかることを認めたが、事業全体は引き続き堅調であると述べた。
• グイド・エルカースCEOは、Sobiが商業会社から完全統合型バイオファーマグループへと進化する中で、より機動的かつ患者インパクトに焦点を当てた企業へと変貌したと語った。

財務実績

Sobiは、2026年上半期が強固な財務・事業モメンタムに特徴づけられたと述べた。

• 2026年第2四半期の売上高成長率は29%に達した。
• 年初来の成長率は26%であった。
• 2026年通期の売上高見通しはミッドティーンズ成長からハイティーンズ成長へと引き上げられた。
• 通期の利益見通しは、従来のミッドレンジからミッド・トゥ・ハイ30sへと上方修正された。
• 戦略的成長製品はグループ全体の売上高の約3分の2を占める。
• 血友病Aフランチャイズは年間SEK 80億超のペースで推移している。
• Sobiは、2030年までにSEK 550億（約56億〜57億米ドル）という長期売上高目標を改めて示した。

エルカースCEOは、好調な数字が見通し改善を余儀なくさせたと述べた。

「第2四半期は29%成長を達成した。年初来成長率は20%超、正直に言えば26%だ。通期見通しを引き上げる以外に選択肢はなかった」と同氏は語った。

また、トップライン成長、経営規律、および製造上の問題に直面した痛風プログラム（NASP）関連投資のタイミングが利益率見通しの改善に寄与したと付け加えた。経営陣は、利益率の改善が構造的な改善と一部の一時的なタイミング効果の両方を反映していると説明した。

事業アップデート

Sobiは、主要製品およびパイプラインプログラムの現状について詳しく説明した。

血友病AとALTUVOCT

• ドイツを筆頭とするウェーブ1市場は非常に好調に推移している。
• フランスやイタリアを含むウェーブ2市場は2025年末から2026年初頭にかけて上市され、潜在市場の約50%をカバーしている。
• ウェーブ3の国際市場は潜在市場の約30%以下をカバーしている。
• ウェーブ1市場では、ALTUVOCTの患者の70%超が競合品からの切り替えであり、約30%がElocta（エロクタ）からの切り替えである。
• ウェーブ2市場では、新規患者と競合品からの切り替えがほぼ半々となっている。
• 経営陣は、血友病Aフランチャイズがエロクタ単独の水準から2倍以上に拡大すると見込んでいる。
• ALTUVOCTだけでブロックバスター（年間売上高10億ドル超）になり得るとしている。
• Sobiは滑膜炎（synovitis）へのフランチャイズ拡大も進めており、1件の試験が近く結果を迎え、さらに3件が進行中である。
• 同社は血友病学術分野の元世界的リーダー2名をフルタイムで採用していると述べた。

C3GおよびIC-MPGNに対するアスパベリ

• 欧州での上市は「目覚ましい」と表現された。
• Sobiは400〜500名の患者登録を見込んでおり、当初の想定を上回っている。
• 利便性向上のため、新型Infuseデバイスを同時に投入した。
• PNH（発作性夜間ヘモグロビン尿症）事業は欧州で安定化し、アスパベリの拡大に伴い国際的にも改善している。
• C3Gは現在、同フランチャイズの主要成長ドライバーと位置づけられている。
• 経営陣は、市場機会をSEK 7億〜10億の範囲でより自信を持って見込んでいると述べた。
• Sobiは競合他社に先行して市場浸透を進めていると述べた。

ガミファントの拡大

• 二次性HLHおよびMASへのガミファントの上市は順調に進んでいる。
• 医師の間で関連する二次性HLH領域での使用認識が高まっている。
• 大規模試験を含む幅広い臨床開発を推進している。
• 経営陣は、敗血症（sepsis）が最大の新たな機会になり得ると述べた。
• 75名の患者を対象としたフェーズIIa試験では、敗血症症例の約20%を占める特定のエンドタイプにおいて死亡率が12%改善した。
• Sobiは1,800〜2,000名の患者を対象としたフェーズIIb/III適応型プログラムを計画している。
• HLH単独でSEK 5億〜7億の市場機会があると見込まれている。
• 日本および欧州への申請に向けた動きも進めている。

痛風フランチャイズ

• NASPは、米国パートナーとのCMC（化学、製造および管理）上の問題に関連する完全回答書（CRL）を受領した。
• この問題は中国パートナーとは無関係である。
• 2026年10月にタイプA会議が予定されている。
• 経営陣は2027年の承認について引き続き楽観的な見方を示している。
• Sobiは製造チームの能力を信頼しており、上市準備を進めていると述べた。
• 痛風チームの多くはすでに採用済みである。
• 新たなURAT1阻害薬はフェーズIIIデータで良好な安全性と非常に高い有効性を示した。
• URAT1プログラムは米国で約20万名の患者を対象とし、尿酸低下、痛風発作、痛風結節（tophi）への対処を目的としている。
• 第2のフェーズIII試験は依然として結果待ちであり、副次評価項目のデータが追加で期待されている。
• また、関節リウマチに対するポジオチニブおよびマルフェルの進捗も説明され、2027年上半期までにデータ読み出しが予定され、同期末までに規制当局への申請が計画されている。

重症高トリグリセリド血症に対するトリンゴルザ

• Sobiは家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）およびウェイリブラでの経験を活かし、脂質学領域に参入している。
• フェーズIIIデータはApoC-IIIおよびトリグリセリドの大幅な低下を示し、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンに3本の論文が掲載された。
• 欧州では適切な治療を受けていない重症患者が30万名いると特定された。
• また、欧州でトリグリセリド値が880mg/dL超の患者が約100万名いる広範な中等度集団のさらに3分の1も対象として見込まれている。
• Sobiは大手製薬会社出身の経験豊富な脂質専門家からなるフィールド組織をすでに構築していると述べた。
• 経営陣は、大型適応症においてZelsuvmiより約1.5年先行していると述べた。
• 同社は市場が複数のプレーヤーに対して十分な規模があると考えている。

パートナーシップおよび事業開発

• Sobiは最近、イナート・ファーマとの適応型パートナーシップを発表した。
• 同社は事業開発およびライセンス機会として年間400〜500社・製品をスクリーニングしていると述べた。
• イナートとの契約は次の開発ステップへの資金提供と2つの適応症に対するオプションを提供するものである。
• 経営陣はこの構造をウィン・ウィンの取り決めと表現し、一方の適応症はニッチ、もう一方はより大きな意義を持つ可能性があると述べた。
• ロイヤルティ収入により、Sobiは複数のプログラムを同時に資金調達できる。

今後の見通し

経営陣は、過去8.5ヶ月で長期計画への自信が高まったと述べた。

「過去約9ヶ月、つまり8.5ヶ月で、我々のケースのリスクを明確に低減してきた」とエルカース氏は述べた。「アスパベリの成長についてより確信が持てるようになった。トリンゴルザについても同様だ。むしろ、2030年のSEK 550億という目標に向けて、現時点では自らの想定をやや上回るペースで進んでいる可能性がある。」

一方、同社は短期的な圧力も指摘した。

• 2026年下半期は比較基準が厳化し、特にガミファントへの影響が大きい。
• ガミファントは前年の好調な実績と季節的な影響により、比較が難しくなっている。
• NASPの上市は製造上の問題により遅延しており、10月の会議が順調に進めば2027年の承認が見込まれる。
• 経営陣はこれらの問題が事業の根本的な問題を反映するものではないと述べた。
• 同社は下半期全体として引き続き堅調な業績を見込んでいる。

製品別の見通しは引き続き幅広い：

• ALTUVOCTは、より多くの市場が開拓され、競合品からの切り替えや新規治療開始患者が増えるにつれて成長が続く見込みである。
• アスパベリは、より多くの国が参入するにつれて引き続き普及が進む見込みである。
• ガミファントは、敗血症プログラムが成功裏に進展すれば、はるかに大きなビジネスになり得る。
• 痛風フランチャイズは、NASPとURAT1阻害薬がそれぞれ異なる役割を担う2本柱のビジネスになり得る。
• トリンゴルザは、時間をかけて専門脂質センターを超えた治療の普及が期待され、内分泌科および循環器科の領域にも展開される見込みである。

質疑応答のハイライト

質疑応答セッションでは、投資家が市場ダイナミクス、上市タイミング、および新たな機会の規模に焦点を当てた。

ALTUVOCTについて、エルカース氏は成長が新規患者と切り替えの両方から生まれており、その比率は各市場の成熟度によって異なると述べた。ドイツでは競合品からの切り替えが70%超を占める一方、新興市場では新規開始と切り替えがほぼ同数であると説明した。

アスパベリについて、同氏は上市はまだ初期段階にあるが、すでに好調に見えると述べた。欧州の治療パターンでは患者が専門センターで診断された後にコミュニティケアに移行することが多いため、上市初期は進みが遅くなる場合があると指摘した。

ガミファントと敗血症について、経営陣は敗血症の機会がHLH事業単独よりもはるかに大きいと述べた。エルカース氏はこれを「Sobiの成長を大きく推進する非常に重要な機会」と表現した。

痛風について、同氏は過去20年間の高い未充足ニーズと革新の乏しさを理由にこの分野に参入したと述べた。URAT1阻害薬はこのクラスの既存化合物を改善するよう設計されたと説明した。

NASPについて、エルカース氏は修正すべき点を把握しており、製造チームへの信頼を維持していると述べた。この問題は解決可能性の高い課題であると表現した。

トリンゴルザについて、同氏は市場が2社のプレーヤーに対して十分な規模があり、Sobiは競争力のある製品プロファイルと約1.5年のアドバンテージを持っていると述べた。

価格設定と償還について、経営陣は広範な市場調査と支払者との関与を実施しており、欧州でのネット価格は総価格が圧力を受けても競争力を維持できると見込んでいると述べた。

イナート・ファーマとの契約について、エルカース氏はSobiには典型的なミッドキャップ企業が単独では資金調達できないほど多くの機会があり、そのためパートナーシップが引き続き重要であると述べた。

同氏は、事業成果と患者重視の姿勢の両方を誇りに思うと述べて締めくくった。「Sobiは私が影響を与えた会社かもしれない。しかし、Sobiもまた私に多大な影響を与えた会社だ」と語った。

詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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