ゼブラ・セラピューティクス、モルガン・スタンレー会議で希少疾患市場の拡大を強調

2026年9月14日（月曜日）、ゼブラ・セラピューティクス（ZVRA）はモルガン・スタンレー第24回年次グローバルヘルスケアカンファレンスを活用し、商業的成長、グローバル展開、パイプライン開発を柱とする希少疾患戦略を概説した。経営陣はMIPLYFFAの初期段階における力強いトラクションを確認している一方、欧州での規制上の不確実性や、セリプロロール試験における予想を下回る進捗という課題にも直面していると述べた。

主要ポイント

• ゼブラによると、MIPLYFFAは米国において6四半期で184件の処方登録フォームを達成し、推定診断済み患者数の約52%〜61%に相当するとしている。
• 経営陣は、新たに発見された患者の約半数が成人であり、多くが誤診されていたことから、ニーマン・ピック病C型の対象市場は当初の想定よりも大幅に大きい可能性があると述べた。
• 同社は第2四半期末時点で2億6,000万ドルの現金を保有しており、将来のロイヤルティの収益化およびノンコア資産の売却により無借金経営となったと発表した。
• MIPLYFFAの有効成分であるアリモクロモールの欧州承認は審査中であり、2024年第4四半期に結論が出る見通しである。
• 血管型エーラス・ダンロス症候群を対象としたセリプロロールの第III相試験は44%の登録率に達しているが、同社はイベント発生率が予想を下回っていると述べた。

商業戦略と市場見通し

ゼブラは自社を商業段階にある希少疾患企業と位置づけ、三つの主要優先事項を掲げている。

• ニーマン・ピック病C型（NPC）に対するMIPLYFFAの米国商業化。
• 欧州医薬品庁（EMA）との連携を含むグローバル展開。
• 血管型エーラス・ダンロス症候群（vEDS）に対するセリプロロールの第III相開発。

最高経営責任者のニール氏は、同社の目標は単なる医薬品の販売にとどまらないと述べた。「我々は医薬品を開発し、患者への届け方を再定義することで、患者の生活に影響を与えようとしている」と語った。

会議で議論された最大の戦略的転換は、NPC市場に対する同社の見方であった。ゼブラはこれまで米国市場を約350人の診断済み患者に限定されると想定していたが、Now、真の機会は900人という有病率推定値の全体に近い可能性があると考えている。

この変化は、新たに特定された患者の約50%が成人であるという知見に起因している。多くの患者が多発性硬化症やウィルソン病などの疾患として誤診されていた。ニール氏は「1年前の今日、患者の50%が成人患者になるとは言えなかっただろう。ニーマン・ピック病C型はかつて小児性アルツハイマーと呼ばれていたが、今日我々はより多くのことを理解し、学んでいる」と述べた。

同氏はさらに、希少疾患の診断は非常に個別的であることが多いと付け加えた。「一人の患者を知ることは、その一人の患者を知ることに過ぎない。希少疾患の最終診断に至るまでの各患者の道のり、そして利用可能な治療法があればその治療に至るまでの過程は、それぞれ独自のものである」と語った。

財務実績

ゼブラは、過去1年間でバランスシートが大幅に改善したと述べた。

• 第2四半期末時点の現金および現金同等物は2億6,000万ドルであった。
• 同社はNowで無借金経営となったと発表した。
• 将来のロイヤルティストリームおよびノンコア資産の収益化による収益を活用し、二桁金利の負債を返済した。
• MIPLYFFAは発売からTwo年未満で、四半期あたり約3,000万ドルの収益を生み出している。
• 経営陣は、同薬のキャッシュフローが事業運営、パイプライン開発、国際展開を同時に資金調達するのに役立っていると述べた。

最高財務責任者のジャスティン氏は、バランスシートの強化により同社の行動余地が広がったと述べた。「第2四半期を2億6,000万ドルの現金で終えた。Nowで無借金経営となり、これは素晴らしいことであり、Nowや私たちに与えられたバランスシートの柔軟性は、三つのコアメッセージを堅持するために必要なことを実行する機会を与えてくれる」と語った。

ゼブラは、資本配分を規律ある形で維持し、三つの優先事項に集中させていると述べた。すなわち、米国でのMIPLYFFAの成長、世界各地への展開、セリプロロールの進展である。経営陣はまた、現在の計画を実行した後にのみ、戦略的機会に対する柔軟性を持つと述べた。

事業の最新情報

米国におけるMIPLYFFA

ゼブラは、MIPLYFFAの米国での発売がこれまでで最も強力な商業プログラムであると述べた。

• 発売から6四半期で184件の処方登録フォームが記録された。
• 同社は現在、米国市場における診断済みNPC患者数を300〜350人と推定している。
• これは、診断済み患者プールの約52%〜61%の浸透率に相当する。
• 経営陣は、四半期ごとの成長が新たに診断された患者、特に成人からもたらされていると述べた。
• 同社は疾患啓発、診断教育、患者発見プログラムに投資していると述べた。

ゼブラはまた、製品に対する臨床的・実践的サポートも指摘した。

• 非盲検延長データは現在4年間に及ぶ。
• 同社は、データがニーマン・ピック病C型臨床重症度スケールにおいて12ヶ月間にわたり疾患進行が停止していることを示していると述べた。
• 小児調査計画が完成し、提出された。
• 更新された臨床ガイドラインは、MIPLYFFAとミグルスタットの併用療法を支持している。
• 経営陣はMIPLYFFAが「優れた安全性プロファイル」を有していると述べた。
• 同社は、スペシャルティファーマシーモデルが償還サポート、月次出荷、家族との直接連絡を含む「きめ細かいサービス」を提供していると述べた。
• 拡大アクセスプログラムにおける継続率は非常に高く、主に疾患進行に関連した低い中断率となっている。

ゼブラは、患者数が少なく個々の変化がデータに大きく影響する可能性があるため、詳細な継続率やコンプライアンス率を公表していないと述べた。

グローバル展開と欧州

米国外では、ゼブラはより広範な国際戦略を追求している。

• 同社によると、欧州には約1,100人のNPC患者がおり、その大半はすでに診断を受け治療を受けているとしている。
• グローバル拡大アクセスプログラムには、第2四半期末時点で132人の患者が参加していた。
• これらの患者の大半は欧州にいて、他の市場では少数となっている。
• 同社は欧州医薬品庁の再審査プロセスを進めている。
• 科学的諮問グループ会議に類似したアドホック専門家グループ会議が予定されている。
• 小児調査計画もEMAに提出された。
• 経営陣は「申請書類のデータの堅牢性に強い確信を持っている」と述べた。
• EMAの再審査プロセスに関する結論は2024年第4四半期に出る見通しである。

ゼブラはまた、多くの場合、米国の卸売取得価格に基づく名義患者償還プログラムを通じて追加市場への展開も進めていると述べた。経営陣は、欧州での肯定的な結果が大きな商業機会を開き、最終的なラベルと市場参入計画の策定に役立つ可能性があると述べた。

血管型エーラス・ダンロス症候群に対するセリプロロール

同社の三番目の主要プログラムはセリプロロールであり、血管型エーラス・ダンロス症候群の治療薬として開発中である。

• 第III相試験は2:1無作為化試験で150人の患者を対象に設計されている。
• 第2四半期末時点で66人の患者が登録されていた。
• これは目標の44%に相当する。
• 試験は特別プロトコル評価のもとで実施され、分散型登録を採用している。
• 経営陣は登録が進んでいるものの、イベント発生率が予想を下回っていると述べた。
• ゼブラは2024年初めにプログラムを加速する方法についてFDAと協議した。
• 同社は具体的な指導を受け、2024年下半期に再度当局と協議する計画であると述べた。

経営陣は、セリプロロールは米国外のいくつかの市場ですでに標準治療として使用されているが、米国ではvEDSの適応症として承認されたことはないと述べた。ゼブラは、米国市場には約7,500人の患者がおり、FDA承認の治療法が存在しないと述べた。

今後の見通し

ゼブラは今後数四半期を三つの主要な触媒を中心に位置づけた。

• 新たに診断された成人を中心とした米国でのMIPLYFFA浸透率の継続的な成長。
• アリモクロモールに関するEMA再審査プロセスからの2024年第4四半期の結論。
• セリプロロール加速戦略に関する2024年下半期のFDAとのフォローアップ。

経営陣は、米国のNPC市場がこれまで想定されていた診断済み患者350人をはるかに超えており、時間の経過とともに900人という有病率推定値の全体に近づく可能性があるという確信を持つに至ったと述べた。また、欧州も同様の機会を提供しており、規制プロセスが好ましい形で終了すれば、1,100人の患者市場がよりアクセスしやすくなる可能性があると述べた。

同社はまた、既存の商業インフラに適合する希少疾患資産の優先パートナーになりたいと述べた。ただし、経営陣は、より広範な拡大の前に現在の三部構成の計画の実行が当面の優先事項であることを強調した。

ニール氏は、同社の文化は患者中心であると述べた。「希少疾患を抱える患者のケアの在り方を再定義しようとする我々の能力、それが毎日我々を動機づけている。チーム全員が日々患者のために全力を尽くしていると思う」と語った。

質疑応答のハイライト

投資家からの質問において、経営陣はいくつかのテーマに繰り返し言及した。

• 希少疾患への認識が高まっており、NPCへの新規参入者が分野全体の診断率向上に貢献する可能性がある。
• 更新されたコンセンサスガイドラインは、早期診断、遺伝子検査、併用療法を支持している。
• ゼブラは、多くの医師がNPCの経験が限られているため、専門医へのアウトリーチが引き続き重要であると述べた。
• 同社は、各患者の診断と治療への道のりが異なるため、患者発見と支援サービスが重要であると述べた。
• 経営陣は、同社の商業インフラが患者の治療開始と長期継続を支援するよう設計されていると述べた。
• ゼブラは、将来の買収やパートナーシップが既存のインフラに適合し、希少疾患の能力を活用するものでなければならないと述べた。

Nowのところ、同社は成長する商業基盤、強化されたバランスシート、そしていくつかの規制上および臨床上のマイルストーンを前にした希少疾患企業として自らを位置づけている。

詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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