アセンブリ・バイオサイエンシズ、H.C. ウェインライト会議でパイプラインの進展を強調

2026年9月16日（水）、アセンブリ・バイオサイエンシズ（ASMB）はH.C. ウェインライト第28回年次グローバル投資会議において、複数の分野で前進するパイプラインを紹介した。同社は潤沢な現金残高とギリアド・サイエンシズとの長期的なパートナーシップを背景に、パイプラインの進捗状況を説明した。一方で、小分子抗ウイルス候補薬を大規模試験で証明する必要性や、初期の有望な結果を後期段階のデータに転換する必要性など、残存するリスクについても言及した。

主要ポイント

• アセンブリは前年度に4つのプログラムをフェーズIに進め、現在複数の臨床および前臨床プログラムが進行中であると述べた。
• 同社の主力ヘルペスプログラムはギリアド・サイエンシズにライセンス供与され、再発性性器ヘルペスを対象としたフェーズIIへの移行が進められている。
• アセンブリのデルタ型肝炎ウイルス候補薬であるABI-6250は、2024年末までにフェーズIIに入る見込みである。
• アセンブリは3億2,000万ドルの現金を保有しており、ギリアド・サイエンシズからの予定支払いも含め、2029年まで資金が持続するとしている。
• 同社は胆汁うっ滞性肝疾患分野への展開も進めており、2025年に原発性胆汁性胆管炎（PBC）および原発性硬化性胆管炎（PSC）を対象としたフェーズIIバスケット試験を計画している。

戦略的概要

アセンブリは、ウイルス性疾患および肝疾患を対象とした小分子抗ウイルス薬に特化した臨床段階のバイオ医薬品企業として自社を位置づけた。経営陣は、研究エンジン全体でモメンタムを構築し、過去と比較してより多様化したパイプラインを有していると述べた。

プレゼンテーションは3つのテーマを中心に展開された：

• ヘルペスプログラムのギリアド・サイエンシズへのライセンス供与による外部からの評価。
• デルタ型肝炎における進展。アセンブリは承認済みの注射療法に代わる小分子薬を試験中である。
• 原発性胆汁性胆管炎および原発性硬化性胆管炎を含む胆汁うっ滞性肝疾患への幅広い展開。

同社はまた、十分な資金を確保していることを強調し、近い将来の資金調達プレッシャーなしに複数のプログラムをフェーズIIに進められるとした。

財務状況とギリアド・サイエンシズとの提携

アセンブリは、2024年第2四半期末時点の現金残高が3億2,000万ドルであると述べた。経営陣は、この金額とギリアド・サイエンシズからの予定支払いを合わせることで、2029年まで資金が持続すると説明した。

提携に関する主要事項は以下の通りである：

• ギリアド・サイエンシズがアセンブリの主力再発性性器ヘルペスプログラムをライセンス取得した。
• アセンブリは米国市場においてコストおよび利益の40%シェアを選択した。
• 同社は世界規模の規制および商業マイルストーンとして最大2億8,000万ドルを受け取る資格を有する。
• アセンブリはまた、米国外での売上に対して高一桁台から低二桁台のロイヤルティを見込んでいる。
• 原契約の3周年、5周年、7周年に各7,500万ドルの延長支払いが予定されている。
• 最初の支払いは2024年末までに受領される見込みである。

経営陣は、この構造が近期の資金調達と、パートナーのヘルペスプログラムが成功した場合の長期的な上昇余地の両方を支えると述べた。ギリアド・サイエンシズのプログラムはGS-1179と呼ばれ、フェーズIIに入る段階にあり、将来的にはHIV曝露前予防投薬（PrEP）との併用や固定用量配合剤としての開発も検討されている。

アセンブリはまた、配合製品のコスト分担方式についても説明した。同社の40%シェアはプログラムの貢献割合に乗じられるため、ヘルペス資産が配合製品に50%貢献する場合、アセンブリのコストおよび利益のシェアは20%となる。

事業の最新状況

アセンブリは前年度に4つのプログラムをフェーズIに進めたと述べた。同社はこの進展を、研究プラットフォームが候補薬を安定的に生み出している証拠として説明した。

現在および直近のプログラムは以下の通りである：

• HSVプログラム：ギリアド・サイエンシズにライセンス供与済みで、2024年末までに再発性性器ヘルペスを対象としたフェーズIIへの移行が進められている。
• ABI-6250：同社が社内で開発した主力デルタ型肝炎ウイルスプログラムで、2024年末までにフェーズIIを開始する予定。
• ABI-7272：移植患者を対象とした汎ヘルペスプログラムで、現在IND申請準備試験中であり、2025年に臨床入りを予定。
• ABI-4334：B型肝炎ウイルスプログラムで、2024年第1四半期にギリアド・サイエンシズのオプションが失効した後、パートナリング協議を開始。

アセンブリは、研究エンジンが引き続き活発に稼働しており、次世代のパイプライン候補薬を支えることを目的としていると述べた。

デルタ型肝炎プログラム：ABI-6250

議論の多くは、アセンブリのデルタ型肝炎ウイルス（HDV）を対象とした小分子候補薬ABI-6250に集中した。経営陣は、HDVはウイルス性肝炎の中で最も重篤な形態であり、通常はB型肝炎との重複感染として現れると述べた。

臨床研究開発担当副社長のジャネット・ビョルクキストは、B型肝炎のヌクレオシドおよびヌクレオチドアナログはウイルス複製を抑制できるが、HDVの増殖に必要な表面抗原を完全に排除することはできないと述べた。

アセンブリは、初めて承認されたHDV療法であるブレビルチドと同じNTCP経路を標的としている。同社はそのアプローチがいくつかの点で異なると説明した：

• ABI-6250は小分子であるのに対し、ブレビルチドは大分子である。
• ABI-6250は経口投与向けに設計されており、1日1回投与の可能性がある。
• ブレビルチドは毎日の注射が必要である。
• アセンブリは、自社の薬剤が24時間にわたってより優れた標的占有率を提供できると考えている。
• 同社はこれにより利便性とアドヒアランスが向上する可能性があるとしている。

フェーズI-Aにおいて、アセンブリはABI-6250がブレビルチドで見られるレベルと同等またはそれを上回る血清胆汁酸上昇をもたらしたと述べた。また、10日間の投与期間中に掻痒の有害事象は観察されなかったとしている。

計画されているフェーズII試験には2つの用量コホートが含まれる：

• ブレビルチドと同様の予測NTCPレセプター占有率での1コホート。
• ブレビルチドを上回る予測占有率での1コホート。

フェーズII試験の主な目標は、16週間の治療期間にわたる長期試験に向けた最適用量の特定である。アセンブリは、試験においてHDV RNAの減少とALTの正常化が示されることを期待しており、これはブレビルチドの16週間データと一致するものである。

同社はまた、有限の治療期間についても評価中であると述べた。社内の薬物動態モデリングによれば、ABI-6250はNTCPに24時間結合し続ける可能性があり、無期限療法よりも短い治療コースを支持できる可能性がある。経営陣は、ブレビルチドには投与中止後の疾患フレアに関するボックス警告が付いていることを指摘した。

アセンブリは、FDAによるブレビルチドの迅速承認がNTCP阻害剤クラスの有効性を証明したと述べた。また、ロシュとLabcorpが新たに導入したD型肝炎アッセイを挙げ、より良好な検査環境についても言及した。それでも経営陣は、現在診断されている米国のHDV患者は約10%にとどまっており、より広範な検査と治療普及の余地があると述べた。

胆汁うっ滞性肝疾患への展開

アセンブリはまた、原発性胆汁性胆管炎および原発性硬化性胆管炎を含む胆汁うっ滞性肝疾患への参入計画を概説した。同社は、これらの疾患は胆管損傷を伴い、肝内胆汁酸の増加と進行性の肝障害をもたらすと説明した。

経営陣は、NTCP阻害が血液から肝臓への胆汁酸取り込みを遮断することで有効である可能性があると述べた。同社はこのアプローチを、PPARアゴニストやIBAT阻害剤を含む既存療法を補完するものとして説明した。

アセンブリは、再利用される胆汁酸の取り込みを遮断することで肝内胆汁酸をより直接的に減少させられる可能性があるため、PPARアゴニストと比較して優位性があると述べた。

計画されているフェーズIIバスケット試験は、運営効率と規制当局とのコミュニケーションの簡素化を目的として設計されている。ケイティ・キトリノスは、バスケット形式により、2つの別々の試験を並行して実施するのではなく、1つの施設で1つの試験を開始し、両患者グループを登録できると述べた。

試験は2025年に開始される予定であり、胆汁うっ滞性肝疾患の患者は医学的に脆弱である可能性があるため、センチネル投与が採用される。

計画されている試験の構成は以下の通りである：

• センチネル投与を用いた二次治療PBCコホート。
• 三次治療PBCコホートへの拡大。
• 一次治療PSCコホート。

アセンブリはPBCの市場規模を10億ドルから20億ドルと推定し、すでに承認済みの療法が存在することを指摘した。同社は、二次治療の単独療法、併用療法、またはその後の治療ラインとしての使用に余地があると述べた。

PSCについては、アセンブリは市場規模を10億ドルと推定し、承認済みの療法が存在しないため、プログラムが成功すれば潜在的な市場創出者となり得ると述べた。

同社はまた、胆汁うっ滞プログラムをIBAT阻害剤、PPARアゴニスト、またはその他の薬剤と組み合わせることも検討していると述べた。

市場環境と競合状況

アセンブリは、変化する競合環境に対してパイプラインを位置づけた。HDVにおいては、ブレビルチドの承認が標的の有効性を証明しているが、新たな経口療法が同等またはそれ以上の結果を示すための高いハードルも設定している。

ヘルペスにおいては、ギリアド・サイエンシズとのパートナーシップが外部からの評価をもたらしているが、商業的価値は臨床データと最終的な市場普及に依存する。同社は、このプログラムがHIV予防製品との組み合わせで使用される可能性があり、適用範囲が広がる可能性があると述べた。

肝疾患においては、アセンブリは小分子アプローチを注射剤や生物製剤の代替として、より利便性の高いものとして位置づけようとしている。経営陣は、経口投与、アドヒアランス向上の可能性、およびより広範な併用使用の可能性を繰り返し強調した。

質疑応答のハイライト

議論の中で、経営陣はABI-6250がHDVにおいて際立つと考える理由に焦点を当てた。ビョルクキストは、ブレビルチドとの主な違いは毎日の注射から1日1回の経口小分子への移行であり、患者にとって治療が容易になる可能性があると述べた。

同社はまた、胆汁うっ滞プログラムにバスケットデザインを選択した理由についても説明した。キトリノスは、このデザインにより同一施設で複数の疾患グループをカバーする1つの試験を実施できるため、効率性が向上すると述べた。

その他に提起された事項は以下の通りである：

• ヘルペスプログラムの推進におけるギリアド・サイエンシズの役割。
• ヘルペスおよび肝疾患の両方における併用療法の可能性。
• 現金ランウェイと複数試験の同時支援能力に対する同社の確信。

見通し

今後12ヶ月間において、アセンブリはいくつかの可能性のある触媒を指摘した：

• 2024年末までのギリアド・サイエンシズからの最初の7,500万ドル延長支払いの受領。
• 2024年末までのHDVを対象としたABI-6250のフェーズII試験開始。
• ギリアド・サイエンシズのヘルペスプログラムからのフェーズIIデータ。
• ABI-4334のパートナーシップに向けた進展。
• 2025年のPBCおよびPSCバスケット試験の開始。
• 2025年のABI-7272の臨床入り。

アセンブリは、現在の資本基盤と提携収益を活用して複数のプログラムを並行して推進しながら、研究プラットフォームの構築を継続することを目標としていると述べた。

詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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