Verastem（VSTM）は2026年11月9日（月）、第3回Guggenheim Healthcare Innovation Conferenceにおいて、同社が新たな段階に入ったことを投資家に説明した。初の承認薬がNowすでに損益分岐点に達している一方、実験的なKRAS G12D阻害剤は積極的な開発計画を進めているという。同社はこの前向きなメッセージとともに、今後の道筋が依然として臨床データ、規制当局の審査、そして競争の激しいがん治療薬分野における競合状況に左右されることも改めて強調した。
株価は通常取引で3.45%上昇し8.7ドルとなったが、時間外取引では1.72%下落し8.55ドルとなった。過去52週間の株価レンジは3.43ドルから10.821ドルである。
主なポイント
- Verastemは、承認済みのRAF/MEKおよびFAK阻害剤配合薬CO-PACKの売上が商業販売部門のコストを賄えるようになり、同製品が損益分岐点に達したと述べた。
- 同社はKRAS G12D阻害剤VS-7375を、膵臓がん、大腸がん、非小細胞肺がんにわたって開発中である。
- 経営陣は、既治療膵臓がんにおける41%の奏効率、2例の完全奏効、および6カ月時点での無増悪生存率67%を強調した。
- Verastemは二次治療膵臓がんにおける迅速承認を目指しており、2026年第2四半期にFDAへの申請を行うことを目標としている。
- 経営幹部は、安全性プロファイルが良好であり、主な副作用は消化器系のものであり、口内炎や発疹は報告されていないと述べた。
財務状況
Verastemは、2025年5月にアブトメチニブとデファクチニブを組み合わせたCO-PACKが承認されたことにより、商業事業が重要なマイルストーンを達成したと述べた。
- 同社の最高科学責任者であるJonathan Pachter氏は、CO-PACKを「2025年5月に承認を取得した初の新規承認薬」と述べた。
- 同氏はさらに「売上が商業部門のコストを賄えている」とし、同事業を「その資産において損益分岐点」と表現した。
- 同社は、最近実施した資本調達によりVS-7375の開発加速に向けた資金が確保されたと述べた。
- 経営陣は、同社が開発段階のモデルから、2つの価値ドライバーを持つ商業プラットフォームへと移行しつつあると説明した。
事業の最新状況
Verastemは議論の多くをVS-7375に充てた。同薬はON状態とOFF状態の二重阻害および延長された結合持続時間を持つ、差別化されたG12D阻害剤であるとしている。同社は複数の腫瘍タイプにわたるベスト・イン・クラスの治療薬として同薬を位置づけようとしている。
- 既治療の膵管腺がんにおいて、Verastemは22例の患者で41%の奏効率を報告した。
- 同社はG12D膵臓がんにおいて2例の完全奏効を確認したと述べており、これは同分野で初めてのことだとしている。
- また、6カ月時点での無増悪生存率67%も報告した。
- 経営陣は安全性プロファイルが「非常に良好」であり、主な有害事象は消化器障害であり、ほとんどがグレード1、一部がグレード2であると述べた。
- 経営幹部は、一部の他のKRAS阻害剤で見られる口内炎や発疹がVS-7375では確認されていないと述べた。
Verastemは、中国での一部試験で使用された600mgではなく、米国では1日900mgの用量を選択したと述べた。これは、曝露量が用量比例的に増加し、忍容性も同様に良好であるためである。
- 同社は900mgの用量を「完全に特性評価済み」と述べた。
- 経営陣は、前臨床試験の結果が900mgをより最適な用量として示していると述べた。
- 経営幹部は、600mgと900mgの用量レベルは同一の安全性プロファイルを持つと述べた。
- 同社はデータが治療意図（ITT）ベースで報告されており、すべての確認された奏効が含まれていると述べた。
Verastemは3つのがん種にわたって複数の試験を実施中である。
- 二次治療膵臓がんを対象としたTARGET-D 201はほぼ登録が完了しており、2025年末までに終了する見込みである。
- TARGET-D 202は既治療の非小細胞肺がん患者を登録中である。
- TARGET-D 203は大腸がん患者を登録中であり、すでに50例以上に投与が行われている。
- 25例の肺がん専用コホートでは、無症候性脳転移に対する同薬の効果が検討されている。
同社はまた、複数の併用試験についても説明した。
- 膵臓がんにおけるセツキシマブとの第I相試験が進行中であり、600mgとセツキシマブの併用コホートのデータは2026年第1四半期に得られる見込みである。
- 無作為化第II相試験では、単剤療法80例とセツキシマブ併用80例を比較する予定であり、結果は2026年半ば頃に得られる見込みである。
- 一次治療膵臓がんを対象とした第III相試験TARGET-D 301は、VS-7375＋セツキシマブ、VS-7375＋GemNab、または対照療法の3群デザインを採用する予定である。
- 大腸がんおよび非小細胞肺がんを対象とした一次治療の第III相試験も2026年上半期に予定されている。
今後の見通し
Verastemの近期戦略は、二次治療膵臓がんにおける迅速承認を中心に構築されており、同社は現行の治療選択肢に対して明確な優位性を示せると考えている。
- 経営陣は2026年第2四半期のFDA申請を目指していると述べた。
- 経営幹部は、早ければ2026年末に承認が得られる可能性があると述べた。
- 同社はVS-7375を「G12D阻害剤として最初に承認される可能性が高い薬剤」と表現した。
- Verastemは、承認のためには十分な有効性、良好なベネフィット・リスクプロファイル、および持続的な奏効が必要であると述べた。
- 経営陣は、G12D集団においてdaraxonrasibが示した24%の奏効率を超えるべき基準として挙げた。
同社はまた、大腸がんおよび非小細胞肺がんにおける同薬のより広範な商業的根拠の構築も進めている。
- 大腸がんでは、Verastemは三次治療における迅速承認の取得を目指している。
- 経営陣は、LONSURFとベバシズマブで見られた6%の奏効率と比較して、30%の奏効率が意義のある基準になると述べた。
- Verastemによれば、GenFleetは三次治療大腸がんにおけるVS-7375＋セツキシマブで44%の奏効率を報告している。
- 非小細胞肺がんでは、同社はより広範なKRAS G12試験で見られた奏効率を超えることを期待していると述べた。
- Verastemは、肺がんプログラムにはタキサンをすでに投与された患者が含まれており、一部の競合試験とは異なると述べた。
経営陣はまた、一次治療膵臓がんにおいて最強の化学療法レジメンとの併用を行わない理由についても説明した。
- 経営幹部は、同薬の忍容性の優位性を維持したいと述べた。
- 患者は血液毒性や神経障害のために3〜4カ月後に化学療法を中止することが多いと述べた。
- 同社の見解では、その後の同薬の単剤活性が無作為化試験における無増悪生存を促進するものであるとしている。
- GemNabはFOLFIRINOXよりも活性と忍容性のバランスが優れている可能性があるとして選択されたと述べた。
質疑応答のハイライト
質疑応答では、Verastemの幹部がデータの強さと用量選択を擁護するとともに、同社の併用戦略についても議論した。
- 開発責任者のTing Wu氏は、10月14日のデータが「G12D分野においてベスト・イン・クラスになる可能性を明確に示している」と述べた。
- 同氏は、900mgデータセットで患者を隠しているわけではなく、すべての確認された奏効を報告していると述べた。
- Wu氏は、データが膵臓がん、大腸がん、非小細胞肺がんにわたる機会を支持していると述べた。
- Pachter氏は単剤データが重要であると述べ、「単剤活性こそが決定的な要因になる」と語った。
- 同氏はさらに、同薬を他の薬剤と組み合わせられることも優位性であると付け加えた。
迅速承認の経路については、経営陣は今後もFDAと協力して前進の道筋を確認していくと述べた。
- 経営幹部は、二次治療膵臓がんの申請が十分な有効性と一貫したデータに基づくものになると述べた。
- 審査において95%信頼区間の下限が重要になると述べた。
- 経営陣は、忍容性プロファイルがベネフィット・リスクの根拠を強化すると述べた。
- 同社は二次治療膵臓がんに焦点を当てており、二次治療以降の疾患ではないと述べた。
Verastemはセツキシマブ戦略についても詳細を説明した。
- 経営陣は、Channing Der博士の研究室による前臨床試験がEGFRを膵臓がんにおけるRAS阻害剤活性を高める最も有力なターゲットとして特定したと述べた。
- 経営幹部は、治療量以下の用量でも奏効が見られ、高用量ではより深い奏効が得られるという早期の臨床観察結果を示したと述べた。
- 無作為化第II相試験は、迅速承認に必要な寄与成分を支持することを目的としていると述べた。
- 同試験は一次治療の第III相デザインの策定にも役立つ可能性があると述べた。
大腸がんについて、Verastemはより後期ラインの治療選択肢の改善に対する明確なニーズがあると述べた。
- 経営陣は、多くの薬剤に重大な副作用があるため、後期ライン設定においても奏効率が重要であると述べた。
- 経営幹部は、LONSURFとベバシズマブと比較して、6.5〜7カ月の無増悪生存期間が臨床的に意義があると述べた。
- 過去のKRAS G12C試験の失敗は、異なる設定であり化学療法を同様の方法で使用できなかったため、適切な比較にはならないと述べた。
肺がんについて、同社は脳転移コホートが血液脳関門を十分に通過できない大分子薬との差別化につながる可能性があると述べた。
- 経営陣は、同薬が脳転移に効果を示せれば「誰もがこれを優先薬剤として使用するだろう」と述べた。
- 肺がんにおける今後の用量は900mgであると述べた。
- 600mgの用量はすでに迅速承認の基準を支持していると述べた。
パートナーシップとパイプラインの拡充
VS-7375以外にも、Verastemはパイプラインを拡大する可能性のある複数の併用アイデアについて議論した。
- 同社は、MTAP欠失G12D膵臓がんを対象としたPRMT5阻害剤との併用に向けたパートナーを近く発表する予定であると述べた。
- 経営陣は前臨床データが顕著であり、膵臓がんモデルで長期かつ深い奏効が見られたと説明した。
- Verastemはまた、pan-RAS阻害剤との併用についてErasca社とも協力している。
- 経営幹部は前臨床データで深い腫瘍退縮が示され、pan-RASの低用量化により発疹や口内炎の軽減が期待できると述べた。
- 経営陣はPARP阻害剤との併用にも関心を示したが、詳細については言及しなかった。
競合ポジショニング
Verastemは繰り返し、自社プログラムを開発中の他のKRASおよびRAS関連薬と比較した。
- 経営陣は、VS-7375がzoldonrasibやdaraxonrasibなどのトライコンプレックス阻害剤よりも差別化されている可能性があると述べた。
- 同薬のON/OFF二重阻害がより柔軟な併用パートナーとなり得ると述べた。
- 同社は、Quanta Therapeutics、Incyte、RevMedを含む他社もセツキシマブベースの併用を試験中であることに言及した。
- 経営幹部は、膵臓がんは依然として難治性疾患であり、中央値全生存期間は依然として約12カ月であると述べた。
- Pachter氏は、RAS阻害剤の進歩の時代においても、その生存期間の数字は「行動を促す呼びかけ」であると述べた。
同氏はさらに、生存期間の延長が膵臓がん患者にとって大きな進歩になると付け加えた。
- 「3年、5年という生存期間を実現できる組み合わせがあれば、それは素晴らしいことだと思う」と同氏は述べた。
詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。
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