【決算速報】エディタス・メディシン、売上高は予想を上回り、利益は予想を上回る結果に
- 執筆：Investing.com
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エディタス・メディシン（Editas Medicine Inc）は、臨床段階のゲノム編集会社である。【事業内容】多様な深刻な疾患を治療するための形質転換遺伝子編集医薬品の開発に注力する。クラスター化され、規則的に間隔を空けた短い回文反復（CRISPR）技術に基づく遺伝子編集プラットフォームを開発した。CRISPRは、酵素で構成されるタンパク質-リボ核酸（RNA）複合体を使用する。その中には、特定のデオキシリボ核酸（DNA）配列を認識するように設計されたガイドRNA分子に結合した、CRISPR関連タンパク質9（Cas9）またはプレボテッラおよびフランシセラ1（Cas12a）のCRISPRのいずれかを含む。患者に注射また注入して体内の細胞を編集する生体内投与型遺伝子編集医薬品の開発に取り組む。そのリードプログラムである「EDIT-301」は、鎌状赤血球症（SCD）、早期死亡を引き起こす重度の遺伝性血液疾患、および輸血依存性ベータサラセミア（TDT）を治療するための実験的なエクスビボ遺伝子編集薬である。