Sephienceの成功 | PTC Therapeuticsの経口PKU治療薬Sephienceは発売予想を上回り、食事制限の緩和ニーズに対応し、既存治療を超える患者層に到達 |
アナリストの見解 | 目標株価は65ドルから124ドルの範囲で、コンセンサスは約30%の上昇余地を示すが、予想EPSは会計年度間で8.80からマイナス0.06へ変動 |
市場機会 | Sephienceは米国市場で10億ドル規模の潜在市場を示し、知的財産保護は2030年代後半まで延長され、持続的な独占性を実現 |
パイプラインの拡大 | PKU治療を超えて、同社はスプライシングプラットフォームとNovartisとの提携を通じて、フリードライヒ運動失調症とハンチントン病のプログラムを推進 |
PTCセラピューティックス(PTC Therapeutics, Inc.)は、科学主導のグローバルバイオ医薬品会社である。【事業内容】希少疾患の患者に利益をもたらす臨床的に分化した医薬品の発見・開発・商品化に焦点を当てる。希少疾患や腫瘍学を含む複数の治療領域の新治療法の開発に焦点を当てた、臨床、前臨床、研究および発見段階を含む開発の多様な段階の製品候補および商品を含むポートフォリオパイプラインを持つ。デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療のために、「Translarna (ataluren)」と「Emflaza (deflazacort)」の2つの製品を持つ。中枢神経系(CNS)に影響を与える希少単一遺伝子疾患の遺伝子治療製品候補のパイプラインを持つ。パイプラインには、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)の治療用の「PTC-AADC」とフェニルケトン尿症(PKU)の「CNSA-001」が含まれる。