【決算速報】ウェーブ・ライフ・サイエンシズ、売上高は予想を上回り、利益は予想を上回る結果に
- 執筆:Investing.com
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ウェーブ・ライフ・サイエンス(WAVE Life Sciences Ltd)は、シンガポールに本拠を置く臨床段階の遺伝子医薬品会社で、壊滅的な病気と闘っている人々の人生を変える治療法を提供する。【事業内容】リボ核酸(RNA)を標的とし、既存の細胞機構を利用して、疾患を促進するRNAやタンパク質の発現を低下させたり、機能性タンパク質の産生を回復させたり、タンパク質の発現を調節したりするオリゴヌクレオチドの開発に取り組む。その主要な臨床開発プログラムは、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、前頭側頭型認知症(FTD)、ハンチントン病(HD)、およびデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を含む中枢神経系(CNS)内の遺伝性疾患を治療するように設計される。そのプログラムには、C9orf72関連のALSおよびFTDの治療のためのC9orf72分子である「WVE-004」(サイレンシング)、HDの治療のためのmHTT SNP3分子である「WVE-003」(サイレンシング)、およびDMDの治療のためのエクソン53分子である「WVE-N531」(スプライシング)が含まれる。