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ウェーブ・ライフ・サイエンス(WAVE Life Sciences Ltd)は、シンガポールに本拠を置く臨床段階の遺伝子医薬品会社で、壊滅的な病気と闘っている人々の人生を変える治療法を提供する。【事業内容】リボ核酸(RNA)を標的とし、既存の細胞機構を利用して、疾患を促進するRNAやタンパク質の発現を低下させたり、機能性タンパク質の産生を回復させたり、タンパク質の発現を調節したりするオリゴヌクレオチドの開発に取り組む。その主要な臨床開発プログラムは、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、前頭側頭型認知症(FTD)、ハンチントン病(HD)、およびデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を含む中枢神経系(CNS)内の遺伝性疾患を治療するように設計される。そのプログラムには、C9orf72関連のALSおよびFTDの治療のためのC9orf72分子である「WVE-004」(サイレンシング)、HDの治療のためのmHTT SNP3分子である「WVE-003」(サイレンシング)、およびDMDの治療のためのエクソン53分子である「WVE-N531」(スプライシング)が含まれる。
RNAエディティングのパイオニア | Wave Life Sciencesが展開する遺伝子医療への革新的アプローチを解説。AATD、肥満症などの疾患に対するRNAエディティング技術の可能性を探究 |
臨床開発マイルストーン | AATDと肥満治療プログラムの主要データが2025年に発表予定。RNAエディティングプラットフォームの有効性検証が期待されるWaveのパイプライン進捗状況を詳説 |
市場ポジショニング | 投与頻度の低減と革新的なメカニズムを通じて競争市場での差別化を図るWaveの戦略を解説。アナリストの目標株価は9ドルから36ドルの範囲 |
財務状況 | バイオテク業界の重要な開発段階において、Waveの財務状況を分析。健全な流動比率と急速な資金消費のバランスを検証 |