月曜日、テナヤ・セラピューティクス・インク（NASDAQ: TNYA）はウィリアム・ブレアからアウトパフォームの格付けを受け、同社の遺伝子治療候補に前向きな見通しを示した。特にMYBPC3関連肥大型心筋症治療用遺伝子治療薬TN-201に重点が置かれている。
TN-201は完全長のヒトMYBPC3遺伝子をコードするように設計されており、AAV9遺伝子療法を用いて投与される。前臨床データは、この治療が心肥大を逆転させ、心機能の持続的な改善をもたらす可能性を示唆している。ウィリアム・ブレア社は、2024年後半にTN-201の第I相試験の低用量コホートから最初の臨床データが得られると予想しており、これには最大12ヶ月の追跡調査、心臓組織におけるMYBPC3発現の測定、循環バイオマーカー濃度、機能的転帰に関するデータが含まれる見込みである。
同社は、今後の臨床データがTN-201の治療効果に関する重要な洞察を提供し、Tenaya社の株価の大きな触媒として作用すると考えている。TN-201の差別化は、AAV9カプシドと心臓特異的プロモーターにあり、心筋細胞での治療的発現が強化され、より優れた安全性プロファイルが期待される。
さらにテナヤ社は、PKP2関連不整脈源性右室心筋症（ARVC）に対するもう一つの遺伝子治療薬TN-401の第I相臨床試験を進めている。これは、心血管系疾患に対する遺伝子治療開発に対する同社のコミットメントをさらに示すものである。これらの進展により、ウィリアム・ブレアのポジティブレーティングは、テナヤの治療パイプラインと市場への潜在的な影響に対する楽観的な見通しを反映している。
他の最近のニュースでは、テナヤ・セラピューティクス・インクは、カナコード・ジェニュイティの最近のアナリスト・ノートの対象となっている。同社は同社の「買い」レーティングを維持したが、目標株価を18.00ドルから16.00ドルに引き下げた。この調整は、テナヤの2024年第1四半期決算報告を受けて行われたもので、カナコード・ジェニュイティはこの決算報告を「特に問題なし」と評している。同社のパイプラインの更新は予想通り進んでいると報告された。
テナヤの主な焦点はリードAAVプログラムであるTN-201で、現在フェーズ1b試験で患者を登録中である。最初の患者コホートからの最初の安全性、生検、バイオマーカーのデータは2024年後半に得られる予定である。
同社の2番目の遺伝子治療プログラムであるTN-401も計画通りに進んでいる。そのフェーズ1b試験の患者投与は2024年後半に開始される予定である。さらに、最近の米国遺伝子・細胞治療学会（American Society of Gene & Cell Therapy）におけるテナヤ社のプレゼンテーションは、同社の初期段階のプロジェクト推進へのコミットメントを強調するものであった。
インベスティングプロの洞察
ウィリアム・ブレアによるテナヤ・セラピューティクス Inc (NASDAQ: TNYA)のアウトパフォーム格付けに続き、InvestingProによるリアルタイムのデータと洞察は、同社の財務の健全性と株式パフォーマンスについてのより微妙な見解を提供します。時価総額2億8,580万ドルのテナヤは、-2.21のマイナスの株価収益率（PER）を保持しており、現在の収益性の欠如を反映している。さらに、株価は大きな変動を経験しており、6ヶ月間の価格トータルリターンは82.91%だが、1年間の価格トータルリターンは-48.88%と急落している。
InvestingProのヒントでは、投資家が考慮すべきいくつかの重要な要素を強調している。テナヤは負債よりも多くの現金を保有しており、財務の柔軟性をもたらす可能性がある。アナリストは来期の業績を上方修正し、将来の業績が楽観的になる可能性を示唆している。しかし、今年は黒字になる見込みはなく、株価はかなり不安定だ。投資を検討されている方にとって、テナヤが株主に配当金を支払っていないことは注目に値する。
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