米国ニュージャージー州ウォーレン - PTC セラピューティクス社(NASDAQ:PTCT)は2日、ハンチントン病(HD)治療薬PTC518の臨床第2相試験の中間解析結果が良好であったことから、米国食品医薬品局(FDA)が臨床試験の一部保留を解除したと発表した。
PIVOT-HD試験の12カ月間のデータでは、PTC518がHD患者コホートにおいて、血液および脳脊髄液（CSF）中の変異型ハンチンチン（mHTT）タンパク質濃度を用量依存的に低下させることが示された。また、PTC518投与群では、プラセボ投与群に比べ、TMS（Total Motor Score）の悪化が抑制され、運動症状の進行が抑制された。
PTC518の良好な安全性と忍容性のプロファイルは、12カ月の治療期間を通じて一貫しています。PTCセラピューティクスのCEOであるマシュー・B・クライン博士は、脳の神経細胞が徐々に障害される稀な遺伝性疾患であるHDの疾患修飾療法としての本薬の可能性について楽観的な見方を示した。
中間解析の結果、PTC518を5mgおよび10mg投与された患者の血中mHTT濃度はそれぞれ22％および43％低下した。CSFにおいても同様の減少がみられた。運動症状の進行は、5mg投与群またはプラセボ投与群に比べ、10mg投与群でより有意に緩徐であった。
FDAによる臨床試験の一部保留解除の決定により、PTCセラピューティック社はPTC518の開発をさらに進めることができる。PTCセラピューティック社は、電話会議とウェブキャストでこの結果を説明する予定である。
PTC518はPTCのスプライシング・プラットフォーム技術の一部であり、神経細胞の損傷と疾患の進行につながる有毒なmHTTタンパク質の産生を抑えるように設計されている。この経口生物学的利用可能な分子は、血液脳関門を通過する能力とその選択的特性で注目されている。
ハンチントン病は中枢神経系を侵し、異常な運動や認知機能の低下など幅広い症状を引き起こす。現在、ハンチントン病の治療薬はなく、発症を遅らせたり、進行を遅らせる薬も承認されていないことから、PTC518の開発の意義が浮き彫りになっている。
このニュースはPTCセラピューティクス社のプレスリリースに基づくものです。
その他の最近のニュースでは、PTCセラピューティクス社はいくつかの重要な進展の焦点となっている。ゴールドマン・サックス証券は、PTCセラピューティクスが開発したトランスラーナについて、欧州委員会（EC）がヒト用医薬品委員会（CHMP）の2回目の否定的見解を支持しないことを決定したことを受け、同社株の売りレーティングを維持したものの、目標株価を18ドルから32ドルに引き上げた。
ジェフリーズはまた、トランスラーナの再評価を受け、目標株価を35ドルから46ドルに引き上げ、買いのレーティングを維持した。一方、レイモンド・ジェームズはPTCセラピューティクスをアンダーパフォームからマーケットパフォームに格上げし、ECの決定後にトランスラーナのEUでの収益を財務モデルに再導入した。
ECがトランスラーナの欧州における市場プレゼンスを現行の承認下で維持するという決定を下したことは、大きな論点となっていた。この決定は、患者登録データやリアルワールドエビデンスを含む総合的なエビデンスの追加評価を求める要請を受けたものである。ECの姿勢により、PTCセラピューティクスは、さらなる明確化がなされるまで、通年の売上高ガイダンスを一時停止することになった。
PTCセラピューティクスはまた、米国食品医薬品局（FDA）が芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素（AADC）欠損症治療用の遺伝子治療薬候補であるアップスタザの生物製剤承認申請（BLA）を受理し、優先審査（Priority Review）を許可したと発表した。
InvestingProの洞察
PTCセラピューティクス社（NASDAQ:PTCT）がハンチントン病治療薬PTC518の治験薬で躍進を続ける中、同社を取り巻く財務状況と市場センチメントを考慮することは重要である。最近のFDAの決定は、PTCTの株価パフォーマンスと将来の見通しに影響を与える可能性がある。
InvestingProのデータによると、PTCTの時価総額は27億3000万ドルで、同社のパイプラインと市場での地位に対する投資家の信頼を反映している。厳しい環境にもかかわらず、PTCTは2024年第1四半期時点で過去12ヵ月間に20.39%の収益成長を達成しており、これは同社の回復力と戦略的イニシアチブの証である。
しかし、同社に課題がないわけではない。アナリストは、マイナス4.63のPERとマイナス7.14の調整後PERが示すように、PTCTが今年利益を上げるとは予想していない。これは、過去12ヶ月間利益を上げていない同社の最近の業績と一致している。収益成長率は2024年第1四半期に-4.66%と四半期ごとに落ち込んでおり、同社の業績が逆風に直面している可能性を示唆している。
ポジティブな点では、PTCTは過去3ヶ月間、20.7%の価格トータルリターンを記録し、力強いリターンを示している。さらに、株価は過去6ヵ月間で大きく上昇し、31.73％のリターンを記録した。これは、同社の医薬品開発の進展とPIVOT-HD試験の中間結果が良好であったことから、投資家が楽観的であることを示している可能性がある。
PTCTのInvestingProヒントはまた、同社が株主に配当金を支払っていないことを強調しており、これは利益を研究開発に再投資することに重点を置くバイオテクノロジー企業にとっては珍しいことではない。
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