ニューヨーク発-神経変性疾患の成体幹細胞治療を開発するブレインストーム・セル・セラピューティクス社（NASDAQ: BCLI）は、月曜日付けでハートゥン・ハートゥニアン博士を新しい取締役副社長兼最高執行責任者（COO）に任命した。
30年以上のバイオ医薬品業界での経験を持つハートウニアン氏は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬NurOwn®を含む治療プラットフォームの商業的準備に焦点を当て、会社の運営を監督する。
新COOの豊富な経歴には、細胞・遺伝子治療CDMO施設であるBioCentriqを設立し、2022年に7300万ドルの買収に導いたことが含まれる。また、4つのバイオテクノロジー企業の成長にも貢献してきた。様々なCEOを歴任し、大企業と新興企業の両方で積極的な目標達成に強い手腕を発揮した。
ハルトゥニアンは化学工学の博士号を取得し、ニュージャージー工科大学およびコロンビア大学で教鞭をとった経験を持つ。
ブレインストーム社のチャイム・レボビッツ社長兼CEOは、複雑なCMCと商品化を通して会社をナビゲートするハートウニアンの専門知識に信頼を寄せている。ハートウニアン氏自身、特にNurOwn®の登録フェーズ3b試験に向けて、その経験を活かして同社の革新的な治療法を前進させることを熱望している。
ブレインストーム・セル・セラピューティクスは、自己MSC-NTF細胞を生産するための技術プラットフォームであるNurOwn®の研究で知られており、ALSの治療薬としてFDAとEMAから希少疾病用医薬品の指定を受けている。同社は、カリフォルニア再生医療研究所と全米MS協会からそれぞれ助成金を受け、ALSを対象とした第3相試験と進行性MSを対象とした第2相試験を完了した。
この記事はブレインストーム・セル・セラピューティクス社のプレスリリースに基づく。
その他の最近のニュースとして、ブレインストーム・セル・セラピューティクスは、ナスダックの最低市場価値要件への適合に成功し、上場廃止の可能性があった懸念に対処した。
同社はまた、第3相バイオマーカーデータを発表し、同社の治験用細胞治療薬NurOwnが筋萎縮性側索硬化症（ALS）に関連する主要バイオマーカーに影響を与える可能性があることを示した。この研究により、デバメストローセルによる治療を受けた患者の臨床転帰を予測する3つのバイオマーカーが明らかになった：NfL、LAP/TGFb1、ガレクチン-1である。
もう一つの進展として、米国食品医薬品局（FDA）は、ALS患者を対象としたNurOwn®の第3b相試験のデザインを提案した。特別プロトコール評価（SPA）により達成されたこの合意は、臨床試験プロトコールと統計解析計画を確固たるものとし、将来の生物製剤承認申請（BLA）を強化することを目的としている。
フェーズ3b試験であるBCT-006-US試験は、ALS患者を対象とし、疾患進行の初期段階にある最大200人を対象に、NurOwnの有効性と安全性を評価する。
BrainStorm社は、治験責任医師とのプロトコールの検討、施設審査委員会の承認、ALSコミュニティとの連携を経て、2024年にフェーズ3b試験を開始する予定である。これらは、神経変性疾患の潜在的治療法を開発するための同社の継続的努力における最近の進展である。
InvestingProの洞察
ブレインストーム・セル・セラピューティクス社（NASDAQ: BCLI）は、ハートウニアン氏を新たな取締役副社長兼最高執行責任者（COO）に迎えた。InvestingProのデータによると、同社の時価総額は2,804万ドルと控えめで、バイオ医薬品業界における小規模なプレーヤーとしての地位を反映している。財務指標を見ると、2024年第1四半期時点の過去12カ月間のPERはマイナス1.8倍、同期間のEBITDAは23.62％の成長にもかかわらずマイナス1,850万ドルで、現在収益性の低い企業であることがわかる。
InvestingProのTipsによると、ブレインストーム・セル・セラピューティクスは短期債務が流動資産を上回り、急速にキャッシュを使い果たしている。アナリストたちは、同社が今年黒字化することを楽観視していない。このことは、株価が先週と今月にそれぞれ-9.68％と-29.44％の価格トータルリターンを記録し、大きな打撃を受けたことからも明らかだ。とはいえ、株価は過去6カ月で106.13％のトータルリターンと大きく上昇しており、同社の将来の見通しについて投資家が楽観的であることを示唆している。
ブレインストーム・セル・セラピューティクスを追っている投資家は、同社の治療法の商業化を進める可能性を評価する際に、これらの財務指標と市場パフォーマンスを考慮するとよいだろう。より深い分析をお求めの方には、InvestingProがさらなる洞察を提供しており、BCLIに関する合計11のInvestingProTipsがhttps://www.investing.com/pro/BCLI。これらの貴重な洞察にアクセスするには、クーポンコード「PRONEWS24」を使用すると、年間または隔年のプロおよびプロ＋購読料がさらに10％割引になります。
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