金曜日、リジェネクスバイオ・インク（NASDAQ:RGNX）の株価は、H.C.ウェインライトによる「買い」レーティングと目標株価38.00ドルを維持した。これは、ハンター症候群としても知られるムコ多糖症II型（MPS II）の治療薬候補であるRGX-121の進展に関する同社の最近の発表を受けてのものである。
今週初め、リージェンクスバイオ社は米国食品医薬品局（FDA）との生物学的製剤承認申請（BLA）前会合を終了した。FDAは、ヘパラン硫酸D2S6の脳脊髄液レベルをサロゲートエンドポイントとして使用するというRegenxbio社の提案に同意し、RGX-121の早期承認をサポートする可能性があるとしている。
同社は、2024年第3四半期にBLAのローリング申請を開始する準備を進めている。さらに、Regenxbio社の製造イノベーションセンターに対するFDA査察が2025年前半に予定されている。同社は、独自のNAVXpressプラットフォームプロセスを用いて製造された市販の原薬と臨床試験材料の比較可能性を確認している。
RGX-121の確認試験は、FDAによる早期承認の可能性に先立ち、2025年後半に患者登録を開始する予定である。CAMPSIITE試験の主要フェーズはすでに主要評価項目を達成しており、RGX-121による16週間の治療後にCSFのD2S6濃度が有意に低下することが示されている。
RGX-121の開発と承認が成功すれば、Regenxbio社は約1億ドル相当の優先審査バウチャーを受け取ることになる。このマイルストーンと薬剤の進展が、H.C.ウェインライトによるリージェンクスビオの株価の「買い」レーティングと目標株価の再表示を裏付けている。
他の最近のニュースでは、リジェネクスバイオ社は事業において大きな前進を遂げた。同社は、ハンター症候群としても知られるムコ多糖症II型（MPS II）の治療用遺伝子治療薬候補であるRGX-121の生物製剤承認申請（BLA）を順次提出する予定である。この申請手続きは2024年第3四半期に開始される予定である。
RBCキャピタルは、リジェネクスバイオの市場における戦略的位置づけを評価し、アウトパフォームのレーティングを維持している。同社は、サレプタ・セラピューティクスによる競合薬のPDUFA決定が今後どのような結果をもたらす可能性があるかにかかわらず、リジェンクスビオは市場参入に有利な立場にあると指摘している。
また、Regenxbio 社は、カラン・シンプソン氏が社長兼最高経営責任者に就任し、経営陣の交代を発表しました。同社は財務見通しを維持し、2026年までの運営資金を見込んでいる。
アナリスト会社であるH.C.ウェインライトは最近、リジェンクスバイオの株式の買いレーティングを再確認し、目標株価を38.00ドルに引き上げた。同社は生産性の高い第1四半期を報告し、総売上高は1,560万ドル、純損失は6,330万ドルと、予想の7,070万ドルから減少した。
これらは、投資家に同社の最近の活動と将来計画を垣間見せるものである。
インベスティングプロの洞察
リジェネクスバイオ・インク（NASDAQ:RGNX）が新薬候補RGX-121の開発を進める中、投資家にとって同社の財務状況と市場パフォーマンスをモニターすることは極めて重要である。InvestingProのデータによると、Regenxbioの時価総額は現在5億8516万ドルで、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間の株価純資産倍率は1.5倍となっている。課題はあるものの、同社の流動資産は短期債務を上回っており、財務の安定性には明るい兆しがある。
InvestingProのTipsによると、相対力指数（RSI）に基づきRegenxbioの株価は売られ過ぎの領域にあり、反発の可能性を示唆している。さらに、同社は52週安値付近で取引されている。より深い分析を検討している投資家のために、利用可能な追加のInvestingProヒントがあります。https://www.investing.com/pro/RGNX。これらの洞察は、Regenxbioの株式に関連するリスクと機会を評価する際に、特に最近の動向に照らして役立つ可能性があります。
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