金曜日、BofA証券はPTCセラピューティクス（NASDAQ:PTCT）株のスタンスを更新し、目標株価を25ドルから32ドルに引き上げ、同社株のアンダーパフォーム評価を維持した。
PTCセラピューティクスは、PTC518をハンチントン病治療薬として評価している第2相PIVOT-HD試験のパート2の12カ月中間結果を発表した。
同社は、本治療により末梢血と脳脊髄液（CSF）中の変異型ハンチンチンタンパク質（mHTT）が用量依存的に減少したと報告した。しかし、臨床評価データはグループによって異なっており、mHTT減少と臨床効果との決定的な関連性は現時点では確立されていない。
PTCセラピューティクスは、早期承認の可能性について楽観的な見方を示しており、臨床保留が一部解除された後、FDAとの協議を近く開始する予定である。とはいえ、BofA証券は、第3相登録試験がまだ必要かもしれないと予想している。
同社は、PTC518の臨床プロファイルをより明確に理解するために、より多くの患者群から得られる追加データと、より長期間の追跡調査を期待していると述べた。BofAセキュリティーズは、早期承認パスウェイに関する規制当局との合意は、開発プログラムに関連するリスクを軽減しうる重要なイベントであると指摘した。
また、今回の目標株価の更新は、EUにおけるトランスラーナの市場撤去の動向も考慮したものであり、ハンチントン病プログラムのリスク軽減プロセスをさらに明確にする必要があるとBofA証券は考えている。
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