ニューヨーク - 成人幹細胞治療の開発企業であるブレインストーム・セル・セラピューティクス社（NASDAQ: BCLI）は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬として検討中のNurOwn®の第3b相臨床試験の化学・製造・管理（CMC）について、米国食品医薬品局（FDA）と合意に達した。
今回のFDAとのタイプC会議は、2024年4月にFDAが特別プロトコール評価（SPA）に合意し、試験デザインとエンドポイントが明確化された後の進展の継続を意味する。SPAは規制リスクを軽減するための一歩と考えられている。
ブレインストーム社のチャイム・レボビッツ社長兼最高経営責任者（CEO）は、会議の成果に満足の意を表明し、フェーズ3b試験に先立ち、CMCの面でFDAと足並みを揃えることの重要性を指摘した。また、本試験の推進とALSコミュニティへの潜在的利益に対する同社のコミットメントを強調した。
NurOwnはALS治療薬としてFDAおよび欧州医薬品庁（EMA）から希少疾病用医薬品の指定を受けている。BrainStorm社はこれまでに、カリフォルニア再生医療研究所（CIRM）や全米MS協会（NMSS）を含む様々な機関からの支援を受けて、ALSを対象とした第3相臨床試験と進行性多発性硬化症（MS）を対象とした第2相臨床試験を完了している。
この最新情報は、ブレインストーム・セル・セラピューティクス社のプレスリリースに基づくものです。
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