ボストン - 心血管疾患の遺伝子編集治療に特化したバイオテクノロジー企業であるヴァーブ・セラピューティクスは、本日、ニア・タツィス博士とジョディ・モリソン氏を取締役に任命したことを発表した。タツィス博士はバーテックス・ファーマシューティカルズの現エグゼクティブ・バイス・プレジデント兼最高規制・品質責任者であり、モリソン氏はQ32バイオ社のCEO兼取締役である。
この戦略的な動きは、ヴァーヴ・セラピューティック社が、VERVE-102のHeart-2試験やVERVE-201の今後の試験など、臨床試験を進めていることに伴うものである。VERVE-102などの同社の治療薬は、PCSK9遺伝子を永久的に不活性化し、コレステロール値を管理し、アテローム性動脈硬化性心血管疾患と闘うことを目的としている。
新役員はヴァーヴに豊富な経験をもたらす。タツィス博士はサノフィ、ファイザー、ワイスで薬事業務に携わり、免疫学とワクチン開発に貢献してきた。モリソン氏はバイオ医薬品業界で20年にわたりリーダーシップを発揮し、2021年にノバルティスに売却されたCadent Therapeutics社のCEOなどを歴任した。
ヴァーヴの最高経営責任者（CEO）であるセカール・カティレサン医学博士は、単一コースの遺伝子編集医薬品で心臓病治療を変革するという同社の使命に、新任の専門知識が貢献することに熱意を示した。タツィス博士とモリソン女史は、ヴァーヴの使命の重要性と、その革新的なアプローチが心血管疾患に苦しむ何百万人もの人々に与える潜在的な影響について強調し、その思いを代弁した。
ヴァーヴ・セラピューティクスは現在、コレステロール値や心血管疾患に関連する遺伝子を標的とした遺伝子編集治療薬をいくつか開発している。同社のアプローチは、これらの疾患に対する慢性的な管理から1回限りの治療への転換を意味する。
本記事の情報は、ヴァーブ・セラピューティクス社のプレスリリースに基づくものです。同社は、遺伝子編集療法を患者に提供するために、臨床開発と規制当局の承認という複雑な状況をナビゲートし続けている。
他の最近のニュースでは、ヴァーヴ・セラピューティクスに一連の重要な進展があった。リスター氏は、スペロ・セラピューティクス、ノバルティス生物医学研究所、アストラゼネカで重要なポジションを歴任し、15年以上の業界経験を持つ。
財務面では、ヴァーヴ・セラピューティクスは2024年第1四半期を6億640万ドルの手元資金で終え、2026年後半まで事業を支えることができると予測されている。同社はまた、リリー社から初期段階のLp(a)プログラムに関して500万ドルの支払いを受けており、これはヴァーヴの先駆的な遺伝子編集療法に対するリリー社の投資を反映したものである。
また、アナリストの評価にも変化が見られる。ジェフリーズはヴァーヴ・セラピューティックスの目標株価を31ドルから28ドルに引き下げたが、買いを維持している。同様に、BMOキャピタル・マーケッツは目標株価を従来の56ドルから30ドルに引き下げ、スティーフェルは56ドルから40ドルに引き下げたが、両社ともそれぞれの格付けは維持している。
ヴァーヴ・セラピューティクスは、VERVE-101の1キログラム当たり0.45ミリグラム未満の投与を受けている患者にグレード3の有害事象が観察されたことを受け、第2世代のPCSK9塩基編集療法であるVERVE-102に焦点を移している。
この後退にもかかわらず、同社は引き続き臨床開発プログラムを進めており、これにはフェーズ1bのHeart-2試験で患者への投与を開始することや、2024年後半にANGPTL3編集療法であるVERVE-201の臨床試験を計画することなどが含まれる。
InvestingProの洞察
ヴァーヴ・セラピューティクスが臨床試験を進め、業界のベテランで取締役会を強化する中、同社の財務状況には課題と可能性が混在している。時価総額4億2151万ドルのヴァーヴは、バイオテクノロジー分野で注目すべき企業だ。
それでも同社の財務指標は、バイオテクノロジー分野、特に臨床開発段階にある企業に固有のリスクを反映している。ヴァーヴの収益成長は目覚ましく、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間で379.79％の急増を記録しており、同社の事業と市場での存在感が大きく前進していることを示している。
しかし、同社の売上総利益率は同期間で-1060.27%となっており、研究開発努力に関連する多額のコストが浮き彫りになっている。さらに、総資産利益率が-28.8％とマイナスであることも、同社の資産から利益を生み出すことの難しさを物語っている。特筆すべきは、市場心理とバイオテクノロジー業界でしばしば見られるボラティリティを反映して、株価が急落し、2024年半ば現在、6ヶ月間の価格トータルリターンが-68.16%となっていることだ。
インベスティング・プロのヒントは、ヴァーヴがバランスシート上で負債よりも多くの現金を保有していることを強調している。さらに、相対力指数（RSI）は、株価が売られ過ぎの領域にあることを示唆しており、テクニカル分析を見る投資家にとって好機である可能性を示している。
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