米国ニュージャージー州ウォーレン発 - PTC セラピューティクス社（NASDAQ:PTCT）は本日、同社が開発中のトランスラーナ™（一般名：アタルレン）の条件付き販売承認更新に関して、欧州医薬品評価委員会（CHMP）の否定的見解の再審査を要請することを明らかにしました。今回のCHMPの決定は、欧州委員会（EC）による前回の否定的な姿勢に続くもので、さらなる審査のために差し戻された。
トランスラーナの販売承認は、再審査が行われている間も有効であり、PTCでは、最終的に否定的な見解がECで確認・批准されたとしても、2024年末まで同薬が使用可能であると期待している。
PTCセラピューティクス社の最高経営責任者であるマシュー・B・クライン博士は、STRIDEの実臨床データを含む新たなエビデンスを考慮したにもかかわらず、CHMPが否定的な見解を再確認したことに失望感を表明した。
同博士は、審査の一部である科学諮問グループが、STRIDEから得られた有効性エビデンスを無視すべきではないと助言したことを強調し、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療の主要リーダーの意見と一致したことを明らかにした。
トランスラーナはPTC社の研究開発製品で、ナンセンス変異による遺伝性疾患の治療を目的としたタンパク質修復療法である。現在、2歳以上の外来患者におけるナンセンス変異デュシェンヌ型筋ジストロフィー（nmDMD）の治療薬として数カ国で承認されている。米国では、アタルレンは治験薬に分類されている。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、主に男性が罹患する希少で致死的な遺伝性疾患で、進行性の筋力低下により早期に運動機能を失い、20代半ばで心不全や呼吸不全により早死にするのが特徴です。
PTCセラピューティクス社は、希少疾患の治療薬の発見、開発、商業化を専門とするバイオ医薬品企業である。同社の使命は、治療法の選択肢が限られている、あるいは全くない患者に治療法へのアクセスを提供することである。
本発表はプレスリリースに基づくものです。同社の将来見通しに関する記述は、第三者支払機関との交渉結果、販売承認維持の可能性、製品の商業的可能性など、さまざまなリスクや不確実性の影響を受けます。これらの記述は、プレスリリースの発表日現在の当社の見解を示すものであり、発表日以降に変更される可能性があります。
その他の最近のニュースとして、PTCセラピューティクスは臨床試験と規制当局とのやりとりにおいて大きな進展がありました。PTC518をハンチントン病治療薬として評価する第2相PIVOT-HD試験の第2部から12ヶ月間の中間結果を発表した。PTC518は末梢血中および脳脊髄液中の変異型ハンチンチンタンパク質を用量依存的に減少させた。
BofA証券はPTCセラピューティクス株のスタンスを更新し、アンダーパフォームのレーティングを維持しながら、目標株価を25ドルから32ドルに引き上げた。ゴールドマン・サックスもPTCセラピューティクスの売りレーティングを再表明し、目標株価は32.00ドルとした。一方、JPモルガンは、PTCセラピューティクスの有望な臨床データを挙げて、オーバーウエイトのレーティングと53.00ドルの目標株価を維持した。
米国食品医薬品局（FDA）はPTC518の臨床保留を一部解除し、PTCセラピューティクスはさらなる開発を進めることができるようになった。規制当局の動向は同社の他の製品にも影響を与え、FDAは遺伝子治療候補であるUpstazaに優先審査を認めた。
欧州委員会はトランスラーナに対する否定的意見を支持しないことを決定し、ジェフリーズやレイモンド・ジェームスなどの会社は同社の株価評価と目標株価を調整した。
ジェフリーズは目標株価を46ドルに引き上げ、買いを維持し、レイモンド・ジェームズはPTCセラピューティクスをアンダーパフォームからマーケットパフォームに引き上げた。これらは、PTCセラピューティクスが希少疾患の治療法の進歩を追求する上での最新の動きである。
インベスティングプロの洞察
PTCセラピューティクス（NASDAQ:PTCT）は、同社の医薬品Translarna™で困難な時期を過ごしており、財務指標は流動的な状態の会社を反映している。InvestingProの最新データによると、同社の時価総額は約26.6億米ドル。
2024年第1四半期現在、過去12ヶ月間で20.39％の顕著な収益成長にもかかわらず、アナリストは、現在のPERは-4.54、過去12ヶ月間の調整後PERは-6.94で、同社の短期的な収益性について楽観的ではありません。
同社の株価は過去3ヶ月で19.15%上昇と力強いリターンを記録しており、これは同社の長期的な見通しに対する投資家の自信、または特定の市場環境に対する反応を示している可能性がある。PTCセラピューティクスは配当金を支払っていないため、インカム重視の株主の投資判断に影響を与える可能性があることに留意することが重要である。
InvestingProのTipsによると、アナリストは今年度の売上減少を予想しており、今年度の黒字化を見込んでいない。これらの洞察は、同社が過去12ヶ月間利益を上げていなかったという事実と相まって、PTCTの株式に関連する潜在的なリスクとリターンを考慮する投資家にとって重要かもしれない。
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