ボストン発 - リズム・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ:RYTM）は、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）より、同社の肥満症治療薬であるIMCIVREE®（一般名：setmelanotide）について、特定の稀な遺伝性疾患を有する2歳から6歳の小児への使用拡大について肯定的な見解を得ました。
同社は本日、CHMPより、バルデ・ビードル症候群（BBS）またはプロオピオメラノコルチン（POMC）、プロタンパク質転換酵素サブチリシン／ケキシン1型（PCSK1）、レプチン受容体（LEPR）の欠損による肥満症の治療薬として、イムシブリー®の販売承認を推奨する見解が示されたことを発表しました。
欧州委員会は、2024年後半にセトメラノチドの使用拡大に関する最終決定を行う予定である。現在、IMCIVREE®は、欧州連合（EU）において、前述の遺伝的疾患を有する成人および6歳以上の小児の肥満症の治療および空腹感のコントロールの適応で承認されています。
リズム ファーマシューティカルズのヤン・マザブロー執行副社長（国際部門担当）は、これらの希少な神経内分泌疾患を持つ幼児に対して、重度の肥満とその併存症を予防するための早期診断と治療の重要性を強調した。
セトメラノチドは、BBSまたはPOMC、PCSK1、LEPRの欠損を有する患者の空腹感をコントロールし、肥満を治療する治療薬としてEUで初めて承認された。また、米国食品医薬品局（FDA）により、これらの疾患を有する6歳以上の患者における慢性的な体重管理の適応で承認されている。
本剤はMC4Rアゴニストとして作用し、摂食亢進と高度肥満をターゲットとする。リズム製薬はまた、他の希少疾患や治験中のMC4Rアゴニストに対するセトメラノチドの臨床開発プログラムも進めている。
セトメラノチドの安全性プロファイルには、皮膚の色素沈着の変化、心拍数、血圧、性的興奮の障害、うつ病、自殺念慮のモニタリングが含まれる。報告された最も一般的な副作用は、皮膚色素沈着、注射部位反応、吐き気、頭痛である。
本記事の情報はリズム製薬のプレスリリースに基づいています。
他の最近のニュースとして、BofA証券は最近、特にバルデ・ビードル症候群に対するイムシブリーの売上が予想を下回っていることから、リズム製薬を「買い」から「中立」に格下げした。
同社の修正見通しは、これらの適応症から少なくとも3億ドルの売上を生み出すという同社の予想と一致している。同社にとって次の大きな成長段階は、2026年後半頃の視床下部肥満症治療薬の発売と予想され、ピーク時の売上高は約10億ドルに達する可能性がある。
リズムファーマシューティカルズも2024年第1四半期は好調で、IMCIVREEの安定した需要と処方の増加、償還承認の増加が報告されている。メディケイド・プランの変更や患者の中止といった課題にもかかわらず、同社は事業の成長と拡大について楽観的な姿勢を崩していない。
リズムは転換社債型優先株式により1億5000万ドルを調達し、財務のランウェイを2026年まで延長した。以上がリズム製薬の最近の動向である。
InvestingProの洞察
リズム・ファーマシューティカルズ(NASDAQ:RYTM)は、肥満治療薬IMCIVREE®の使用拡大に関する欧州委員会の決定を控えているが、同社の財務の健全性と市場パフォーマンスは複雑な様相を呈している。InvestingProのデータによると、リズムは2024年第1四半期現在、過去12ヶ月間で88.37％という素晴らしい売上総利益率を誇っている。この高い利益率は、同社製品の収益性を維持する能力を示しており、IMCIVREE®の潜在的な市場拡大を考慮する投資家にとって明るい兆しとなり得る。
しかし、同社は現在39.73倍という高い株価純資産倍率で取引されており、簿価に比べて割高な評価であることを示唆している。これは、同社の成長見通しに対する市場の楽観的な見方、特に最近のCHMPからの肯定的な見解を反映している可能性がある。さらに、同社の収益は大幅に増加しており、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間の成長率は173.52%となっている。
インベスティング・プロのヒントを見ると、アナリストは来期の業績を上方修正しており、これは同社の将来の業績に対する自信の表れかもしれない。とはいえ、アナリストらは同社が今年利益を上げるとは予想しておらず、株価はかなり不安定で、2024年半ば現在、1年間の価格トータル・リターンは120.86%となっている。このボラティリティは、投資家にとってチャンスでもありリスクでもある。
リズムの時価総額は24.5億ドルで、市場での地位と投資家の関心を反映している。さらに、同社の流動資産は短期債務を上回っており、短期的な財務状況は良好である。
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