サンディエゴ発-mRNAを用いた治療に特化したバイオテクノロジー企業であるアークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス（NASDAQ:ARCT）は、希少疾患であるオルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症と嚢胞性線維症（CF）をそれぞれターゲットとしたARCT-810とARCT-032の臨床プログラムが大きく進展したことを発表しました。
OTC欠損症に対するmRNA治療薬であるARCT-810のフェーズ2試験は、欧州と英国で登録が完了し、8名の被験者に0.3mg/kgの用量が投与されました。本試験は、ARCT-810とプラセボを3:1の割合で無作為に割り付けながら進行中であり、安全性とバイオマーカーのデータは本年後半に期待される。さらに、同社は臨床プログラムを拡大するため、より重症のOTC欠損症患者のスクリーニングを米国で開始した。
OTC欠損症は、アンモニア濃度が高く、神経毒性の可能性がある遺伝子疾患であり、現在のところ、肝移植以外に治療法はない。ARCT-810は、肝臓におけるOTC酵素の機能を正常に戻し、代謝性クリーゼを予防することを目的としている。この治療薬は、欧州医薬品庁（EMA）から希少疾病用医薬品の指定を受け、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品の指定を受けている。
嚢胞性線維症に関しては、アークトゥルス社は、肺で機能的なCFTRタンパク質を発現するように設計された吸入mRNA治療薬であるARCT-032の第2相試験について、今後60日以内に治験許可申請（IND）を提出する予定です。ARCT-032は、肺で機能的なCFTRタンパク質を発現するようにデザインされた吸入mRNA治療薬で、2回の投与で肺機能が改善したクラスI変異を持つCF患者を含む、第1相臨床試験の有望な結果を受けたものです。ARCT-032はまた、EMAおよびFDAから希少疾病用医薬品および希少疾病用医薬品の指定を受けています。
嚢胞性線維症は、重篤な呼吸器合併症を引き起こすCFTRタンパク質の機能障害を特徴とし、米国では約4万人、世界では10万5千人以上が罹患しています。CF患者の約15%は、現在のCFTR調節薬による治療効果が得られていません。
肝疾患や呼吸器疾患におけるアンメット・メディカル・ニーズへの対応というアクトゥルスのコミットメントは、LUNAR®脂質を介したデリバリー・プラットフォームなどの独自技術によって裏付けられている。2013年に設立された同社は、世界で初めて承認された自己増幅型mRNA COVIDワクチンの開発で知られている。
本アップデートは、アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングスのプレスリリースに基づくものです。
その他の最近のニュースでは、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.は事業において大きな前進を遂げた。このバイオテクノロジー企業は、2024年第1四半期に2,680万ドルの純損失を計上する一方、嚢胞性線維症に対する吸入mRNA治療薬ARCT-032のフェーズ1b試験の有望な中間結果が開示された。同試験では、8日目の強制呼気量が平均+4.0%増加した。
投資会社パイパー・サンドラーとシティはアークトゥルスのポジティブレーティングを維持しており、目標株価はそれぞれ140.00ドルと48.00ドル。これらの格付けは、有望なフェーズ1b試験の結果と、2024年後半に同社の4つの主要プログラムにおいて重要な進展が見込まれることが影響している。
キャシー・ウッドが運用するARK ETFsもアークトゥルスに強気のスタンスを示し、ARKG ETFを通じて58,363株（1,857,110ドルの投資額）を取得した。この動きは、同社のポートフォリオにおけるポジションの強化を示唆している。
さらに、アークトゥルス・セラピューティクスは、モンセフ・スラウイ博士の取締役就任を発表した。ワープ・スピード作戦でのリーダーシップとグラクソ・スミスクライン社での在職で知られるスラウイ博士は、医薬品イノベーションとワクチン開発における豊富な経験を同社にもたらす。
InvestingProの洞察
アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス（NASDAQ:ARCT）は、革新的なmRNAベースの治療薬で脚光を浴びており、その臨床プログラムは顕著な進歩を遂げている。投資家がアークトゥルスのパイプラインの可能性を検討する際には、同社の財務状況と市場パフォーマンスを検証し、全体像を理解することが不可欠です。
InvestingProのデータによると、アークトゥルス社の時価総額は6億3,909万ドル、株価収益率（PER）はマイナス5.92で、収益性の課題を反映している。同社の売上高は、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間で55.69%減と大幅に減少している。加えて、売上総利益率は-55.1%となっており、これは同社の売上高よりも売上原価の支出が多いことを示している。
このような逆風にもかかわらず、InvestingProのヒントは明るい兆しを見せている：アクトゥルスは貸借対照表上、負債より現金の方が多く、臨床プログラムへの投資を続ける中で、財務の柔軟性が得られる可能性がある。さらに、同社の流動資産は短期債務を上回っており、当面の財務債務を満たすための安定したポジションを示唆している。
しかし、投資家は、かなり不安定な株価の最近のパフォーマンスに注意する必要があります。インベスティング・プロの別のヒントによると、この銘柄は先週に大きな打撃を受け、先月は振るわなかった。このボラティリティの高さは、リスクを嫌う投資家にとっては考慮すべき要素かもしれない。
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OTC欠乏症や嚢胞性線維症のような希少疾患の治療法開発におけるアクトゥルスの進歩は称賛に値するものであり、同社独自のLUNAR®デリバリー・プラットフォームはゲームチェンジャーとなる可能性がある。このバイオテクノロジー企業が歩みを続ける中で、財務指標と市場パフォーマンスを注視することは、ステークホルダーにとって極めて重要である。
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