水曜日、H.C.ウェインライトは、軟骨異形成症（HCH）の治療薬候補であるTYRA-300の前臨床データを発表したことを受け、NASDAQ:TYRA株の買いレーティングと23.00ドルの目標株価を再確認した。この発表は、ボルチモアで開催された年次軟骨無形成症・骨格異形成症研究会議（Pharmachon 2024）で行われた。
タイラ・バイオサイエンス社は、TYRA-300の有望な前臨床試験データを発表した。TYRA-300は、骨成長に対する効果をマウスモデルで試験したものである。FGFR3変異マウスにTYRA-300を21日間投与したところ、ビヒクルを投与したマウスに比べ、長骨長と頭蓋骨の大きさが有意に増大した。大腿骨、脛骨、上腕骨、尺骨、そして大後頭孔の大きさにおいても顕著な改善が観察された。
この研究ではまた、TYRA-300がFGFR3のN540K変化タンパク質に選択的に結合し、他のFGFR3アイソフォームよりもFGFR3アイソフォームに選択的であることも確認された。この特異性は、HCHのような骨格形成異常の治療には極めて重要である。
発表されたデータは、軟骨無形成症（ACH）に関するこれまでの研究や、競合のブリッジバイオ社が開発した同様の治療薬であるインフィグラチニブとの比較など、TYRA-300の有効性を支持する一連のエビデンスに追加される。
H.C.ウェインライトは、TYRA-300のHCH治療薬としての可能性に対する自信を反映し、タイラ・バイオサイエンシズのレーティングを買い、目標株価を据え置いた。同社は、新たな前臨床試験の重要性を強調し、本治療薬候補の開発に関するリスクをさらに軽減している。今回の会議で得られた良好な結果は、現在進行中のTYRA-300の研究開発努力を後押しするものである。
その他の最近のニュースとして、タイラ・バイオサイエンシズ社は、軟骨低形成症（HCH）の治療薬候補であるTYRA-300について大きな進展があったことを報告した。このバイオテクノロジー企業のFGFR3選択的阻害剤は、前臨床試験で有望な結果を示し、FGFR3変異マウスにおいて長骨長と頭蓋骨の大きさを増加させる能力を示した。同社は、小児軟骨無形成症を対象とした臨床第2相試験を開始するため、2024年後半に新薬承認申請を提出する予定である。
さらに、タイラ・バイオサイエンス社は取締役会の変更を行った。モラン、ローゼンバーグ両氏は医薬品開発における豊富な経験を有しており、TYRA-300の推進に有益であると期待される。
これらの最近の進展は、タイラ・バイオサイエンス社の取締役会の強化とパイプラインの進展に向けた継続的な努力を反映したものである。タイラ・バイオサイエンシズ社は、標的を絞ったがん領域および遺伝学的に定義された病態を対象とする高精度医薬品の開発に引き続き注力していく。
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