月曜日、ゴールドマン・サックスは、新たなデータの発表を受けて、イオニス・ファーマスーティカルズ（NASDAQ:IONS）の売りのレーティングと33.00ドルの株価目標を再度発表した。同社は、イオニスのアンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)ION582のアンジェルマン症候群治療における6ヶ月間の第1/2相試験結果を分析した。
この試験では、3つの異なる投与量レベルがテストされ、中用量から高用量を投与された患者の67％が自然経過と比較して改善を示した。この改善は、FDAが希少疾患研究の主要評価項目として認めているBayley-4認知スケールにおいて、ベースラインから平均4ポイント近い変化で示された。
また、コミュニケーション能力や巧緻運動能力などの他の領域や、Vineland-3尺度やSymptoms of Angelman Syndrome Clinician Global Impression尺度などの追加尺度においても、良好な効果が示された。
これらの知見にもかかわらず、ゴールドマン・サックス社は、中用量と高用量の患者で反応が異なることを明確にする必要があると指摘した。ゴールドマン・サックス社は、この一貫性のなさは、負荷量、治療期間、患者の年齢や遺伝子型の違いなどの要因によるものであるとしている。
ゴールドマン・サックス証券は、イオニス・ファーマシューティカルズが2025年前半に開始する予定の第3相臨床試験デザインについて、より詳細な情報を提供する予定であると指摘した。同社は、約100人から200人の患者を含み、幅広い年齢層と遺伝子型の集団でBayley-4スケールとVineland-3スケールを評価する試験を示唆している。
同社はまた、ION582と競合会社RAREの類似ASOであるGTX-102との比較にも注目している。IonisのBayley-4データはRAREの結果と一致しているように見えるが、ION582で治療された患者では下肢脱力がないなど、安全性プロファイルの潜在的な違いが指摘されている。
ゴールドマン・サックス証券は、RAREの第3相試験には欠失遺伝子型の患者のみが含まれているなど、患者集団のベースライン特性が異なるため、直接的な比較には限界があると注意を促している。
他の最近のニュースでは、イオニス・ファーマシューティカルズが臨床試験で大きく前進し、アナリストから好意的な評価を受けた。イオニスは、アンジェルマン症候群の治療薬となる可能性のあるION582の試験から有望な結果を報告し、97％の患者でコミュニケーション、認知、運動機能の改善を示した。同社は2025年にION582の第3相試験を開始する予定である。
イオニスはまた、家族性カイロミクロン血症症候群の治療薬となる可能性のあるオレザルセンの新薬承認申請がFDAに優先審査として受理されたことを発表した。また、重度の高トリグリセリド血症を対象としたオレザルセンを評価する3つのフェーズ3試験の登録も完了しました。
さらに、イオニスは大塚製薬とライセンス契約を締結し、規制当局の承認が得られるまでの間、アジア太平洋地域および欧州における治験薬ドニダロルセンの独占的商業化権を獲得した。
アナリストはイオニスの将来性に自信を示しており、ジェフリーズは特にエプロンターセン治療薬による潜在的な成長機会を評価し、同社株をアンダーパフォームから買いに格上げした。バーンスタイン・ソクジェン・グループもイオニス株をアンダーパフォームからマーケットパフォームに格上げした。
これらの最近の動向は、バイオテクノロジー・セクターにおけるイオニス・ファーマシューティカルズの継続的な進展と可能性を洞察するものである。
InvestingProの洞察
ゴールドマン・サックスによるイオニス・ファーマスーティカルズ（NASDAQ:IONS）の最近の分析を受けて、追加の財務指標と市場パフォーマンスデータを検討することが不可欠です。イオニス・ファーマシューティカルズの時価総額は現在73.5億ドルで、投資家の評価を反映している。
良好な臨床試験結果にもかかわらず、アナリストは、将来の収益源に影響を与える可能性のある今年度の売上高減少予測への懸念を指摘している。さらに、同社の売上総利益率は2024年第1四半期現在、過去12ヶ月で-19.02%となっており、収益性の課題が浮き彫りになっている。
インベスティング・プロのヒントは、アナリストが来期の業績を上方修正したことを強調しており、最近の試験結果を受けて予想が変化する可能性を示唆している。とはいえ、同社は今期黒字になる見込みはなく、株価純資産倍率は24.54倍と、簿価に比べて割高な評価となっている。
よりポジティブな点として、イオニスは過去1ヵ月間と3ヵ月間にそれぞれ14.32%と16.44%の価格総合リターンを記録しており、短期的な成長を求める投資家の興味を引くだろう。
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