ペンシルベニア州ラドナー - てんかん性疾患の治療薬開発に注力するMarinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS)は、結節性硬化症複合体(TSC)患者を対象とした薬剤ZTALMY®(ganaxolone)の重要な第3相試験データの発表を間近に控えています。TSCは重度の神経学的問題や難治性てんかんを引き起こす可能性のある遺伝性疾患です。TrustTSC試験のトップラインデータは2024年第4四半期前半に発表される見込みで、2025年4月に補足新薬承認申請(NDA)の提出を目指しています。
TrustTSC試験は6.2%という低い中止率を示し、参加者の約93%がオープンラベル延長相に移行しています。さらに自信を深めているのは、第2相試験の参加者が長期延長試験に入り、2年以内に発作頻度の中央値が56%減少したことです。
実世界のクレームデータによると、TSC患者の約26%が3種類以上の抗てんかん薬を試して失敗しており、新しい治療法の重要性が浮き彫りになっています。これを踏まえ、Marinusは FDA承認を前提に米国での発売に向けて準備を進めており、特許庁がganaxoloneの漸増レジメンに関する新しい知的財産権を間もなく付与する見込みで、これは2042年9月まで延長されます。
同社は2024年通期のZTALMYの純製品売上高ガイダンスである3300万ドルから3500万ドルの達成に向けて順調に進んでいます。また、CDKL5欠損症候群の適応症に対するグローバル展開と潜在的なTSC拡大を見据え、ZTALMYの製造能力拡大への投資を継続しており、米国でのTSC発売から18ヶ月以内の収益化を目指しています。
Marinusはまた、TSCのトップラインデータを前提に、2025年後半から他の発達性てんかん性脳症へのZTALMY開発を拡大する計画です。さらに、2025年第4四半期に新規経口ganaxoloneプロドラッグの治験薬申請(IND)提出を目指しています。
Marinusの財務見通しは安定しており、2024年の予想経費は株式報酬を含めて1億3500万ドルから1億4000万ドルの範囲です。2024年6月30日時点の現金準備金6470万ドルは、2025年第2四半期までの事業運営を支える見込みです。
この記事はMarinus Pharmaceuticalsのプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースでは、Marinus Pharmaceuticalsは主力製品ZTALMYによる第2四半期の純製品売上高が800万ドルと大幅な成長を報告しました。同社は2025年後半にTSC向けZTALMYの発売を計画しており、発売後12〜18ヶ月以内の収益化を目指しています。Marinusはまた、ganaxoloneの試験エンドポイントとデザインについてFDAとのタイプCミーティングを準備中です。
TD CowenはMarinusの買い推奨を維持し、Ztalmyからの800万ドルの収益と6500万ドルの現金準備を強調しました。同社はまた、TSC治療に関する今後の第III相試験結果に期待しています。さらに、MarinusはOvid Therapeuticsが以前保有していたIV ganaxoloneの特許に対して成功裏に異議を申し立てました。
四半期の税引前純損失が3580万ドルであったにもかかわらず、Marinusは戦略に自信を持ち、2024年の純製品売上高を3300万ドルから3500万ドルとする収益ガイダンスの達成に向けて順調に進んでいます。これらがMarinus Pharmaceuticalsの最近の動向です。
InvestingProの洞察
Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS)がZTALMY®の開発と潜在的な商業化における重要な局面を迎える中、投資家や業界関係者は同社の財務状況と市場パフォーマンスを注視しています。InvestingProのデータによると、Marinusの時価総額は8813万ドルで、これは市場の現在の評価を反映しています。過去1年間で株価が大幅に下落した厳しい期間にもかかわらず、過去1ヶ月間で強い回復を示しており、投資家心理の変化の可能性を示唆しています。
同社の収益成長は顕著で、2024年第2四半期時点の過去12ヶ月間で16.56%増加し、2024年第2四半期の四半期収益成長率は32.48%とさらに印象的です。これは、Marinusが製造能力への投資と潜在的な製品発売の準備をする中で、財務基盤を拡大していることを示唆しています。
InvestingProのヒントは、アナリストが今後の期間の収益予想を上方修正していることを強調しており、これは同社の将来のパフォーマンスに対する信頼を示唆している可能性があります。しかし、Marinusが急速に現金を消費していることや、2024年第2四半期時点の過去12ヶ月間の粗利益率が-221.93%と弱いことも指摘しています。さらに、アナリストは今年の同社の収益性を予想していませんが、これは米国でのTSC発売後18ヶ月以内の収益化を目指す同社のガイダンスと一致しています。
より詳細な分析と追加の洞察を求める投資家のために、Marinus Pharmaceuticalsに関する11のInvestingProヒントが https://jp.investing.com/pro/MRNS で利用可能です。これらは同社の財務指標、市場パフォーマンス、潜在的な投資リスクと機会について包括的な見方を提供しています。
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