マサチューセッツ州ケンブリッジ - RNA干渉（RNAi）治療薬のパイオニアであるAlnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY)は、心筋症を伴うATTRアミロイドーシス（ATTR-CM）の治療を目的としたvutrisiran（ブトリシラン）の規制当局申請を欧州医薬品庁（EMA）に提出しました。この申請は、プラセボと比較して死亡リスクと心血管イベントのリスクが大幅に減少したことを示したHELIOS-B第3相試験の肯定的な結果に基づいています。
ATTR-CMは進行性の衰弱性疾患で、心不全につながる可能性があります。vutrisiran（ブトリシラン）は、すでにEUで多発性神経障害を伴う成人の遺伝性トランスサイレチン介在性（hATTR）アミロイドーシスの治療薬として承認されており、疾患の原因となるTTR遺伝子をサイレンシングすることで作用します。HELIOS-B試験の結果は、すべての主要および副次的エンドポイントで統計的有意性を達成し、The New England Journal of Medicineに掲載され、ATTR-CM患者に対するvutrisiran（ブトリシラン）の潜在的な利点を示しました。
HELIOS-B試験におけるvutrisiran（ブトリシラン）の安全性プロファイルは、hATTRアミロイドーシス治療に関する以前の知見と一致していました。報告された有害事象は、vutrisiran（ブトリシラン）群とプラセボ群で同程度でした。EMAへの申請に加えて、AlnylamはATTR-CMの治療のためのvutrisiran（ブトリシラン）の補足的新薬申請（sNDA）を米国食品医薬品局（FDA）に提出しており、さらなるグローバルな規制当局への申請を計画しています。
vutrisiran（ブトリシラン）は、トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの根本的な原因に対処するように設計されています。ATTRアミロイドーシスは、誤って折りたたまれたTTRタンパク質が体内でアミロイド沈着物として蓄積し、神経、心臓、消化管に影響を与える致命的な疾患です。ATTRは多発性神経障害、心筋症、またはその両方として現れ、遺伝性（hATTR）および野生型（wtATTR）の形態で発生します。
この発表は、Alnylam Pharmaceuticals, Inc.のプレスリリースに基づいています。同社は、重要な未満たされた医療ニーズを持つ患者に革新的なRNAi治療薬を提供することに引き続き注力しています。
その他の最近のニュースでは、Alnylam Pharmaceuticalsは、特に第2四半期の収益報告が収益と利益の両方で予想を上回るなど、大きな進展を遂げています。この成功により、2024年の収益ガイダンスが15億7,500万ドルから16億5,000万ドルに更新されました。これは、TTRフランチャイズの成長とRegeneron（リジェネロン）とのライセンス契約によるマイルストーン支払いによるものです。同社はATTR-CMの患者有病率の推定を30万人以上に修正し、その薬剤Amvuttra（アムブットラ）のより大きな潜在的市場を示しています。AlnylamはまたATTR-CMの治療薬であるAmvuttra（アムブットラ）とvutrisiran（ブトリシラン）の補足的新薬申請（sNDA）をFDAに提出しました。Canaccord Genuity、TD Cowen、BMO Capital、Piper Sandler、Oppenheimerを含むアナリスト企業は、これらの最近の進展を反映して、Alnylamに対してポジティブな評価を維持しています。ATTR-CMの治療におけるAmvuttra（アムブットラ）の発売に向けた同社の商業戦略は、BofA Securitiesから肯定的なフィードバックを受けました。Alnylamはまた、vutrisiran（ブトリシラン）の潜在的な市場参入に備えて、フィールドチームを拡大し、ATTR-CMの影響を受ける患者人口の約95％を代表する約3,700の医療提供者をカバーする準備をしています。最後に、BridgeBio Pharmaとの共同で、Alnylamは再発性の全原因死亡率と心血管関連入院イベントの新しい事後解析を発表しました。
InvestingPro Insights
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)の欧州でのvutrisiran（ブトリシラン）の最近の規制当局申請は、同社の強力な財務パフォーマンスと市場ポジションと一致しています。InvestingProのデータによると、Alnylamは2024年第2四半期時点で四半期収益が107％増加するという印象的な収益成長を示しています。この成長軌道は、新薬の承認と市場拡大への同社の積極的な追求を支持しています。
InvestingProが報告する87％という堅調な粗利益率は、同社の革新的なRNAi治療薬への注力を反映しています。この高い利益率は、vutrisiran（ブトリシラン）を含むAlnylamの製品が、ATTR-CMなどの追加の適応症で承認された場合、高い収益性を持つ可能性があることを示唆しています。
InvestingPro Tipsは、10人のアナリストが今後の期間の収益予想を上方修正したことを強調しており、Alnylamの財務パフォーマンスに対する肯定的な期待を示しています。この楽観的な見方は、部分的にはvutrisiran（ブトリシラン）のATTR-CMに対する欧州での潜在的な承認と商業化によるものかもしれません。
これらの肯定的な指標にもかかわらず、別のInvestingPro Tipによると、Alnylamは現在高いEBIT評価倍率で取引されていることに注意する価値があります。これは、投資家がvutrisiran（ブトリシラン）のような薬剤の成功に基づいて、将来の大幅な成長を価格に織り込んでいることを示唆しています。
より包括的な分析を求める投資家のために、InvestingProはAlnylam Pharmaceuticalsに関する13の追加のヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションのより深い理解を提供します。
この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。