カリフォルニア州カールスバッド - 線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）関連疾患の精密医療を専門とするバイオテクノロジー企業Tyra Biosciences, Inc. (NASDAQ:TYRA)は、TYRA-300の治験薬申請（IND）がFDAに承認されたことを発表しました。この承認により、小児の軟骨無形成症（一般的な小人症の一形態）を対象としたフェーズ2臨床試験の準備が整いました。
経口FGFR3選択的阻害剤であるTYRA-300は、現在の治療法の限界に対応することを目的としています。現在の治療法には、毎日の注射が必要で、効果も控えめなものが含まれています。この薬剤は、他のFGFRの阻害に関連する毒性を回避するよう設計されており、転移性尿路上皮がんに対しても評価が行われています。
今後予定されているBEACH301試験では、成長板が開いている3歳から10歳の小児を対象に、複数のグローバルサイトで実施されます。この試験では、安全性、忍容性、成長速度への影響を評価し、最適な投与量を決定します。また、身長、体の均整、薬物動態の変化も調査され、機能的な結果や生活の質に関する追加評価も行われます。
Tyra Biosciences社のCEOであるTodd Harris氏は、軟骨無形成症コミュニティにとってのIND承認の重要性を強調し、TYRA-300が成長速度を改善し、意味のある臨床的利益をもたらす可能性について楽観的な見方を示しました。同社は、BEACH301試験の開始と2025年第1四半期の投与開始に向けて準備を進めています。
以前、FDAはTYRA-300に対して、2023年7月に希少疾病用医薬品指定を、2024年1月に希少小児疾患指定を軟骨無形成症治療薬として付与しています。Tyra Biosciences社は、臨床開発プログラムを進めながら、軟骨無形成症コミュニティとの関わりを継続しています。
軟骨無形成症は、世界中で生まれる子供の約15,000人から40,000人に1人の割合で発症し、全世界で約250,000人が影響を受けていると推定されています。FGFR3 G380R変異が、ほぼすべての症例の原因となっています。TYRA-300によるFGFR3の選択的阻害は、軟骨無形成症の根本的な遺伝的原因に対処する可能性を秘めています。
このニュースは、Tyra Biosciences社のプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースでは、製薬会社Tyra Biosciences社が臨床試験と財務見通しで大きな進展を見せています。同社は、軟骨無形成症治療薬TYRA-300のフェーズ2試験を進めるFDAの承認を受けました。この試験では、2つのコホートで各投与レベルにつき最大10人の参加者を募集し、薬剤の安全性と年間成長速度への影響を評価します。
Tyra Biosciences社はまた、転移性尿路上皮がんを対象としたTYRA-300のSURF-301フェーズ1/2試験で良好な結果を報告し、これを受けてH.C. Wainwrightは目標株価を$32に引き上げました。予備的な結果では、TYRA-300の客観的奏効率が55%と、予想された36%を上回り、TD CowenはBuy評価を再確認しました。
財務面では、Tyra Biosciences社はBoxer Capital, LLCとRA Capital Healthcare Fund, L.P.との間で、既存株式をワラントと交換する契約を締結しました。Piper Sandlerの推定によると、同社の収益は2035年までに約$25億に成長すると予想されています。
また、Tyra Biosciences社はBofA Securities、Piper Sandler、H.C. Wainwright、Oppenheimerからアップグレードを受け、目標株価は$30から$33の範囲となっています。最後に、同社は新たな最高医療責任者としてDoug Warner氏を任命し、Susan Moran医学博士、M.S.C.E.、S. Michael Rothenberg医学博士、Ph.D.を独立取締役として取締役会に迎えました。これらがTyra Biosciences社の最近の動向です。
InvestingProの洞察
Tyra Biosciences社（NASDAQ:TYRA）が軟骨無形成症治療薬TYRA-300の開発を進める中、投資家はInvestingProのデータとヒントから追加の文脈を得ることができるでしょう。
同社の時価総額は$11.6億で、精密医療分野での可能性に対する投資家の楽観的な見方を反映しています。この楽観論は、過去1年間の株価総リターンが98.82%、過去6ヶ月間のリターンが39.95%という印象的な株価パフォーマンスによってさらに裏付けられています。
しかし、Tyra Biosciences社がまだ収益を上げていないことに注意することが重要です。過去12ヶ月間の調整後営業利益は-$95.45百万です。これは、研究開発に多額の投資を行う多くの初期段階のバイオテクノロジー企業に共通しています。InvestingProのヒントは、アナリストが今年の収益化を予想していないことを強調しています。これは臨床試験段階にある企業にとっては典型的です。
肯定的な点として、別のInvestingProのヒントは、Tyra社が負債よりも多くの現金を貸借対照表上に保有していることを示しています。これは臨床試験を進める上で財務的な柔軟性を提供します。この強力な流動性ポジションは、長期にわたる高額な薬剤開発プロセスを乗り越えるバイオテクノロジー企業にとって極めて重要です。
投資家は、過去1週間で株価が22.7%下落するなど、株価の変動性を認識すべきです。この変動は、バイオテクノロジー株の価格に大きな影響を与える可能性のある臨床試験の進捗や規制当局の決定について、常に情報を得ておくことの重要性を強調しています。
Tyra Biosciences社の財務健全性と市場ポジションをより深く理解したい方には、InvestingProが10の追加ヒントを提供しており、有望なTYRA-300薬剤候補を進める同社の見通しについて包括的な見解を得ることができます。
この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。