市場価値2億300万ドルの製薬会社であるアプライド・セラピューティクス（Applied Therapeutics, Inc.）（NASDAQ:APLT）は現在、govorestatの新薬申請（NDA）に関して米国食品医薬品局（FDA）からの懸念に対応しています。
同社の株価は、特定の臨床試験AT-007-1002に焦点を当てたFDAからの警告書を受け取ったことが今日の規制当局への提出書類で明らかになったことを受け、過去1週間で約79％下落しました。
FDAの書簡では、電子データ収集と試験の用量漸増段階における投与量エラーに関する問題が指摘されました。InvestingProのデータによると、同社の株価は現在52週安値付近で取引されており、テクニカル指標は売られ過ぎの状態を示唆しています。
同社によると、FDAの査察では特定の所見が示され、アプライド・セラピューティクスはすでに回答を行い、未解決の質問や問題を解決したと考えています。言及された投与量エラーにより、一部の患者で目標よりもわずかに低い薬物レベルとなりましたが、維持投与段階の前に修正されたと同社は述べています。アプライド・セラピューティクスは、FDAの規制に準拠した必要な詳細な記録がすべて保管され、当局に提供されたと主張しています。
ニューヨークに本社を置く同社は、FDAの警告書に対して許可された15営業日以内に正式に回答する予定です。声明の中で、アプライド・セラピューティクスは、詳細な紙面および動画記録を当局に提供するなど、FDAが提起した懸念事項にすでに対処したと考えていると表明しました。
警告書は必ずしも薬剤承認に関するFDAの最終決定を反映するものではありませんが、同社が克服しなければならない規制上の課題を示しています。FDAの完全回答書（CRL）とそれに続く警告書は、医療用途で評価されているgovorestatの審査プロセスの一部です。
アナリストの見方は依然として分かれており、InvestingProによると価格目標は$2から$15の範囲で、規制上の結果を巡る不確実性を反映しています。APLTの評価と成長見通しに関するより深い洞察については、InvestingProの会員限定で利用可能な包括的なProリサーチレポートにアクセスできます。
この展開は、NASDAQ:APLTの銘柄で取引されているアプライド・セラピューティクスが薬剤候補のパイプラインを進展させる中で起こっています。同社は負債よりも多くの現金を保有し、比較的強固なバランスシートを維持していますが、InvestingProによる財務健全性スコアは「FAIR」と評価されており、今後の機会と課題の両方を反映しています。
報告書における同社の将来見通しに関する記述は、実際の結果が現在の期待と大きく異なる可能性があることを強調し、重大なリスクと不確実性を認めています。InvestingProの会員は、APLTに関する15の追加的な重要な洞察にアクセスでき、詳細な財務指標と成長予測が含まれています。
投資家および利害関係者は、8-K提出書類で開示された情報が1934年証券取引法の目的上「提出」されたとみなされず、1933年証券法に基づく提出書類に組み込まれないことを、同社が明確にしていることに注意するよう助言されています。
8-K提出書類は、アプライド・セラピューティクスが発表したプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースでは、アプライド・セラピューティクスは一連の規制上の課題に直面しています。
同社は、古典的ガラクトース血症の治療を目的とした薬剤govorestatについて、臨床応用の不備により米国食品医薬品局から完全回答書を受け取りました。この挫折にもかかわらず、同社はFDAと再提出または上訴の可能性について協議する計画です。
同時に、アプライド・セラピューティクスはソルビトール脱水素酵素欠損症の治療法の開発に取り組んでおり、2025年に新薬申請の提出を予定しています。BairdとRBC Capital Marketsのアナリストは、同社の株式を格下げしたにもかかわらず、同社のSORD欠損症プログラムの潜在的価値を認めています。
財務面では、Applied Digital Corporationは第1四半期の収益が6070万ドルで、前年同期比67％増加したと報告しました。同社はまた、調整後純損失が2160万ドル、つまり1株当たり$0.15で、予想されていた1株当たり$0.27の損失を上回りました。調整後EBITDAは2000万ドルで、前年から大幅に増加しました。これらはアプライド・セラピューティクスの最近の展開の一部です。
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