木曜日、シティはPTCセラピューティクス(NASDAQ:PTCT)の目標株価26.00ドルの売りレーティングを維持した。同社は、PTC セラピューティクスが最近発表した PTC518 の第 2 相 PIVOT-HD 試験の中間解析結果を認めています。同試験では、5mgと10mgの用量で、12ヵ月後の血液と脳脊髄液の両方において、変異ハンチンチン（mHTT）タンパク質の用量依存的な減少が示された。
同社の治験薬であるPTC518は、TMS（Total Motor Score）とcUHDRS（Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale）の良好な傾向により、有効性の初期徴候を示した。PTCセラピューティクスはまた、PTC518の忍容性が良好であり、神経細胞損傷の潜在的なバイオマーカーであるニューロフィラメント軽鎖（Nfl）の治療に関連した上昇は認められなかったと報告した。
臨床試験の更新に加え、PTCセラピューティクス社は、FDAが本薬の臨床保留を一部解除したと発表した。この進展により、これまでの制限なしに研究開発活動を継続する道が開かれる可能性がある。
さらにPTCセラピューティクスは、脊髄性筋萎縮症治療薬Evrysdiのロイヤルティ保有に関する財務上の取引を開示した。同社はEvrysdiのロイヤリティの半分をRoyalty Pharma社に2億4,200万ドルで売却し、ロイヤリティ保有率を19％から9.5％に引き下げた。この売却により、PTCセラピューティクスは即座に資金を得ることができ、研究開発努力やその他の戦略的イニシアティブの推進に充てることができる。
その他の最近のニュースでは、PTCセラピューティクス社に注目すべき進展が相次いでいる。米国食品医薬品局（FDA）は、ハンチントン病の治験薬PTC518について、第2相試験の有望な中間結果を受け、臨床保留を一部解除した。FDAの決定により、PTCセラピューティクスは同薬の開発を継続できることになる。
さらに同社は、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症の遺伝子治療薬候補であるUpstazaの生物製剤承認申請がFDAに受理され、優先審査が認められたと発表した。
さらに、欧州委員会（EC）は、PTCセラピューティクス社が開発したトランスラーナに関する欧州医薬品委員会の2回目の否定的見解を支持しないことを決定した。この決定を受けて、複数の企業が同社の株価レーティングと目標株価を調整した。
ゴールドマン・サックス証券は売りのレーティングを維持したが、目標株価を18ドルから32ドルに引き上げた。 ジェフリーズも買いのレーティングを維持したまま、目標株価を35ドルから46ドルに引き上げた。レイモンド・ジェームズはPTCセラピューティクスをアンダーパフォームからマーケットパフォームに格上げした。
これらの進展は、PTCセラピューティクスが希少疾患の治療法開発を進める上で直面している最近の進展と課題を反映したものである。PTCセラピューティクスは引き続き規制当局と協力し、医薬品開発プログラムに取り組んでいく。
InvestingProの洞察
PTCセラピューティクス（NASDAQ:PTCT）がバイオ医薬品業界をナビゲートする際、InvestingProのリアルタイムデータは同社の財務基盤を理解するのに役立ちます。時価総額25.5億ドルのPTCセラピューティクスは、2024年第1四半期に4.66％の四半期減少にもかかわらず、2024年第1四半期の時点で過去12ヶ月間で20.39％の堅調な収益成長を示しています。
これは、潜在的な投資家が考慮すべきダイナミックな収益軌道を示唆している。さらに、同社の売上総利益率は29.53%に達しており、売上の大部分を利益として維持する能力があることを示している。
投資の観点からは、2つのInvestingPro Tipsが重要な点を強調している：アナリストは今年度の売上高減少を予測し、同社が今年度黒字化することは予測していない。これらの見識は、PTCセラピューティクスが過去12ヶ月間利益を上げておらず、配当も支払っていないという事実と相まって、投資判断に影響を与える可能性がある。
それでも、同社は過去3ヶ月で20.7%の価格トータルリターンを記録し、過去6ヶ月では31.73%とさらに大きな価格上昇を見せ、短期的な投資パフォーマンスを示している。
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