木曜日、JPモルガンはPTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT)の有望な中間臨床データの発表を受けて、Overweightのレーティングと53.00ドルの目標株価を維持した。PTC-518のハンチントン病治療における有効性を評価するPIVOT-HD試験の最新データでは、投与12カ月後も血中および脳脊髄液（CSF）中のHTTタンパク質濃度が引き続き低下していることが示された。さらに、本治療は良好な安全性および忍容性プロファイルを維持していた。
JPモルガンは、PTC-518の最終試験結果に向けて、今回のアップデートはPTC-518にとって最良のシナリオであると判断した。とはいえ、PTCセラピューティクスの株価が5％の下落と鈍い反応を示したのは、ハンチントン病治療薬に関する規制の枠組み、重要な臨床試験のデザイン、変異HTT（mHTT）レベルと機能的利点との相関関係をめぐる未解決の疑問が原因である可能性があると同社は指摘した。
サロゲートエンドポイントを承認に使用する可能性はまだ不透明であり、試験から得られたどのバイオマーカー（血中およびCSF HTTレベルまたは線条体脳容積）が長期的な疾患修飾と最も効果的に相関し、決定的な有効性の主張を裏付けるかを決定することも不透明である。
これらの不確実性にもかかわらず、JPモルガンは、12ヶ月間の中間データは臨床的観点から非常に有望であり、特に制限のない部分的な臨床保留が解除されたことを考慮すると、規制面でも支持的であると見ている。同社は、Translarna、vatiquinone、sepiapterinを含むPTC Therapeuticsの他の製品について、第2四半期の決算報告でより明確になると予想している。
JPモルガンは、最近のデータはPTCセラピューティクスに対する市場のセンチメントにポジティブな影響を与え、2024年後半に潜在的なカタリストの豊富な時期に近づく同社の株価の上昇トレンドに寄与する可能性があると結論づけている。
その他の最近のニュースでは、PTCセラピューティクスに重要な進展が相次いでいる。PTC518の第2相PIVOT-HD試験の中間結果では、12ヵ月時点で変異型ハンチンチンタンパク質の用量依存的な減少が認められた。これにより、FDAは同薬の臨床保留を一部解除し、研究開発の継続が可能となった。さらに、PTCセラピューティクスはEvrysdiのロイヤリティの半分をRoyalty Pharma社に2億4,200万ドルで売却し、当面の資金流入を確保した。
PTCセラピューティクスはまた、遺伝子治療候補であるアップスタザの生物製剤ライセンス申請についても進展が見られ、FDAから優先審査権を獲得した。さらに、欧州委員会はトランスラーナに関する欧州医薬品委員会の2回目の否定的見解を支持しないことを決定し、同社の株価評価と目標株価が調整された。これらは、希少疾患の治療法開発を追求する同社の最新動向である。
インベスティングプロの洞察
PTCセラピューティクス(NASDAQ:PTCT)は市場で大きな動きを見せており、過去3ヶ月は力強いリターンを、過去6ヶ月は顕著な値上がりを見せている。インベスティング・プロのデータによると、同社の時価総額は25.6億ドルで、現在の非営利性を反映したマイナスPERにもかかわらず、2024年第1四半期時点の過去12カ月間の収益成長率は20.39％と堅調だ。しかしこの成長は、2024年第1四半期の減収とは対照的であり、同社の業績が潜在的に不安定であることを示している。
注目すべきInvestingProのヒントは、アナリストがPTCセラピューティクスが今年利益を上げると予想していないことで、これはマイナス調整後PER-6.67と一致している。さらに、同社は配当金を支払っていないため、インカム重視のポートフォリオの投資判断に影響を与える可能性があります。より深い分析を求める投資家のために、インベスティング・プロは投資戦略にさらに役立つヒントや指標を提供している。クーポンコードPRONEWS24を使用すると、年間または隔年のProおよびPro+購読料がさらに10%割引になり、PTC Therapeuticsに関連するInvestingProのヒントなど、利用可能なあらゆる洞察を発見することができます。
この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。