ニューヨーク発-炎症性疾患に対する同種細胞医薬品の開発企業であるメソブラスト社（NASDAQ:MESO; ASX:MSB）は、米国食品医薬品局（FDA）がRyoncil®（remestemcel-L）の生物製剤承認申請（BLA）の再提出受理を発表した。本剤は、ステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病（SR-aGVHD）の小児患者を対象としています。
FDAは再申請を完全な回答とみなし、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）の目標期日を2025年1月7日に設定し、申請に対する決定を下すことになりました。メソブラスト社が2024年7月8日に再提出したのは、残りの化学・製造・管理（CMC）項目に対処したもので、第3相試験MSB-GVHD001の臨床データがBLAを支持するのに十分と思われるとした2024年3月のFDAのフィードバックに基づくものであった。
治療薬であるリオンシルは、骨髄ドナー由来の培養拡大間葉系間質細胞治療薬で、点滴静注により投与される。この治療薬は、重篤な疾患を治療する可能性があり、既存の治療と比較して安全性や有効性が著しく改善されることから、FDAからファスト・トラックおよび優先審査品目に指定されている。
SR-aGVHDの小児患者を対象としたリオンシルの第3相試験では、主要評価項目を達成し、投与28日目の全奏効率（OR）が45％に対し70.4％となり、投与100日目までの生存率の改善を予測することができました。さらに、Mount Sinai Acute GVHD International Consortium（MAGIC）データベースのマッチさせた対照群とリオンシルを比較した試験では、リオンシルを投与した患者の28日目の全奏効率と100日目の生存率が高いことが示された。
また、国際血液骨髄移植研究センター（CIBMTR）が実施した4年生存試験でも、長期生存の利益が観察され、第3相試験に登録された患者の4年生存率が報告された。
急性GVHDは同種骨髄移植レシピエントの約50％が罹患する疾患であり、SR-aGVHDの死亡率は90％にも達する。米国では現在、12歳未満のSR-aGVHDの小児に対するFDA承認の治療法はなく、生存率を改善する治療法の緊急の必要性が浮き彫りになっている。
メソブラスト社は、市販の細胞医薬品の開発における独自の技術で認められており、後期段階の製品候補の幅広いポートフォリオを有している。同社の製造工程は、凍結保存され、世界中の患者が容易に入手できる細胞医薬品を製造するように設計されている。
本情報はメソブラスト社のプレスリリースに基づくものです。
インベスティングプロの洞察
メソブラスト・リミテッド（NASDAQ:MESO）の生物製剤ライセンス申請がFDAに受理され、投資家は同社の財務状況と市場パフォーマンスを注視している。インベスティングプロのリアルタイムデータによると、メソブラストの時価総額は9億9,529万ドルで、同社の成長の可能性に対する投資家の関心が高いことを示している。また、2024年第2四半期時点の過去12カ月間の収益成長率がマイナス2.47％であることがデータから明らかになっており、これは事業規模の拡大や市場浸透における課題を反映している可能性がある。
このような課題にもかかわらず、メソブラストの株価は6ヵ月間で319.44％という目覚ましいトータルリターンを記録しており、同社の革新的なパイプラインとリオンシルのFDA承認の可能性に後押しされたと思われる市場の強い信頼感を示している。さらに、InvestingProのヒントによれば、同社の流動資産は短期債務を上回っており、現在の財務的コミットメントをナビゲートし、さらなる研究開発に投資するためのクッションを提供しています。
また、InvestingPro Tipsは、メソブラストが株主に配当金を支払っていないことを強調している。これは、成長を重視し、利益を本業に再投資する企業にとっては珍しいことではない。さらに、アナリストは、株価はかなり不安定であり、リスク許容度の高い投資家に機会を提供する可能性があることを示唆している。
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