マサチューセッツ州ケンブリッジ- ニューロセンス・セラピューティクス社（NeuroSense Therapeutics Ltd.(NASDAQ:NRSN)は、筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者を対象としたPrimeCの第IIb相臨床試験で良好な結果が得られたと発表した。PARADIGM試験の12ヶ月間のデータから、PrimeCがALSの進行と患者の生存に関連する因子である鉄の調節に大きな効果を示すことが示された。
ALSは致死的な神経変性疾患であり、通常は診断から2～5年以内に麻痺が生じ死に至る。鉄の調節異常はこの病気の病態において重要な役割を果たしており、神経細胞の損傷と病気の進行に寄与している。PrimeCを投与された患者は、フェリチン値が低下し、トランスフェリン値が上昇したことから、この疾患の病態が緩和されたことが示唆された。
カナダ、イタリア、イスラエルで68人が参加したこの試験では、PrimeC投与群ではプラセボ投与群に比べて機能性と生存率が改善したことも報告された。この知見は、ALSの症状を管理する上で重要な、体内の鉄濃度を調整し、ターゲットに関与する薬剤の能力を支持するものである。
マサチューセッツ総合病院神経内科部長兼ショーンM.ヒーリー＆AMG ALSセンター長のMerit Cudkowicz医学博士は、「PARADIGM第IIb相試験の12ヶ月結果は、疾患進行の抑制と生存率の改善を示しており、勇気づけられるものです。と述べ、PrimeCのALSを対象とした第3相試験に進むための今回の結果の重要性を強調した。
ニューロセンス社は、FDAとPrimeCの臨床的および薬事的進路を決定するため、追加データをまとめている。また、承認後の販売機会について、開発パートナー候補とも協議を進めている。
PrimeCは、FDAが承認した2つの薬剤を組み合わせた経口製剤で、ALSのいくつかの主要なメカニズムを標的とする。これまでに第2a相臨床試験で安全性と有効性のエンドポイントを達成し、有望であることが示されており、米国とEUで希少疾病用医薬品の指定を受けている。
本記事の情報はニューロセンス社のプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースとして、ニューロセンス・セラピューティクス社は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬PrimeCの第2b相PARADIGM試験から重要な結果を報告した。12ヵ月間のデータ解析の結果、PrimeC投与群では病勢進行率が36％減少し、12ヵ月後の生存率は43％改善した。
さらに解析を進めたところ、PrimeC投与群では病勢進行が40％以上改善し、生存率が63％向上するなど、さらに大きな効果が示された。
これらの結果を受け、ニューロセンス社は欧米での第3相臨床試験の準備を進めている。同社はまた、ヘルスケアに特化した機関投資家との間で証券売買契約を締結し、約450万ドルの総収入を見込んでいる。この資金は運転資金および一般的な企業目的に充当される予定である。
さらにニューロセンス社は、神経変性疾患の理解と治療を強化することを目的としたロンザ・グループ社との提携を発表した。同社の2023年12月期決算報告では、研究開発費が18％増加し、一般管理費が20％減少した。
ニューロセンスの現金収入は約260万ドルであった。以上がニューロセンスの最近の動きである。
InvestingProの洞察
ニューロセンス・セラピューティクスLtd.(NASDAQ:NRSN)は、ALS治療薬PrimeCの臨床試験で良好な結果を得ており、投資家や関係者は同社の財務状況と株価を注視している。
インベスティング・プロによると、ニューロセンスは、急速なキャッシュ・バーン・レートや弱い粗利益率など、財務上の課題に取り組んできた。さらに、同社の株価は非常に不安定であり、投資家にとって潜在的にリスクの高い賭けとなっている。特に過去3ヶ月の株価は約39.7％下落しており、投資家の不確実性を反映している。
ニューロセンスの時価総額は現在1,370万ドルと控えめで、同社は中程度の負債で運営している。同社のEBITDAは2024年第1四半期時点で過去12ヵ月間に13.55％の伸びを示しているが、ニューロセンスの調整後PERは-1.09で、収益性が高くないことに注意する必要がある。これは、近い将来に収益性を達成するための課題を示唆している可能性がある。ニューロセンスは配当を支払っておらず、インカム重視の投資家にとっては考慮すべき点かもしれない。
ニューロセンスの財務と株価パフォーマンスをより深く知りたい投資家は、インベスティング・プロのヒント（https://www.investing.com/pro/NRSN）をご覧ください。これらのヒントは、同社の流動性ポジション、負債水準、潜在的な投資判断に対する財務指標の広範な意味合いに関する洞察を提供する。
次回の決算日は2024年8月28日に予定されており、ステークホルダーは、同社の戦略的イニシアティブと臨床の進歩が財務の安定と株主価値につながるかどうかを注視することになる。
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