米国ペンシルバニア州マルバーン - バイオ医薬品企業であるオキュジェン社（NASDAQ: OCGN）は、スターガルト病の遺伝子治療薬候補である OCU410ST の第 1/2 相 GARDian 臨床試験において、高用量コホート投与開始の承認をデータ安全性モニタリング委員会（DSMB）から得ました。この決定は、安全性と忍容性が確認された中用量投与の成功に続くものである。
欧米のスターガルト病患者約10万人のアンメット・メディカル・ニーズを満たすことを目的としたこの臨床試験は、これまでに低用量および中用量コホートで6人の患者を組み込んでいる。今後予定されている高用量コホートでは、さらに3人の患者が追加される予定である。
OCU410ST臨床試験のDSMB委員長であるPeter Y. Chang医師（MD, FACS）は、高用量フェーズへの進展について楽観的な見方を示し、治療に関連する重篤な有害事象がないこと、およびこの遺伝性網膜疾患患者に対するベネフィットの可能性を強調した。
OCU410ST（AAV5-hRORA）はアデノ随伴ウイルスを用いてRORA遺伝子を導入するもので、炎症や細胞の生存など、スターガルト病に関連するいくつかの経路に関与している。オキュジェン社のチーフ・メディカル・オフィサーであるフマ・カマール博士は、年内にさらなる臨床試験の最新情報を発表する予定である。
GARDian臨床試験は、軽度から中等度の症状を示す成人および小児を対象としており、最終的には最大42名の被験者を登録する予定である。本臨床試験は、非盲検、用量設定／用量漸増試験と、異なる用量の有効性を評価するための無作為化、アウトカムアクセサリー盲検、用量拡大試験の2段階からなる。
スターガルト病は、網膜の視細胞の変性により視力低下をきたす遺伝性疾患である。現在、FDAが承認した治療法はありません。
OCU410STは、単一の製品で複数の網膜疾患を治療するアプローチを代表するものである。
今回の発表は、同社が発表したプレスリリースに基づいている。
他の最近のニュースでは、オキュジェン社が遺伝子・細胞治療とワクチンで大きく前進している。このバイオテクノロジー企業は、その時価総額と成長戦略が認められ、ラッセル3000®インデックスに加わることが決まった。この進展は、同社が広範な網膜色素変性を対象としたOCU400の第3相臨床試験liMeliGhTを含む、様々な失明疾患の治療を目的とした3つの修飾遺伝子治療を進める中でもたらされた。
財務面では、2024年第1四半期は1190万ドルの純損失を計上し、研究開発費は680万ドルであった。2024年3月末時点のキャッシュポジションは2,640万ドルである。このような最近の動きは、研究集約型事業の財務的現実を乗り切りながら、革新的な遺伝子治療プログラムを推進するという同社の継続的なコミットメントを強調するものである。
InvestingProの洞察
オキュジェン（NASDAQ: OCGN）がスターガルト病の遺伝子治療候補であるOCU410STの臨床試験を進めるにあたり、潜在的な投資家が関連性を見出すことができるInvestingProによる財務指標とアナリストの洞察がいくつかある。最近のデータによると、Ocugenの時価総額は3億3,070万ドルで、バイオ医薬品業界における企業規模を示しています。
InvestingProのヒントによると、アナリストは慎重ながらも楽観的で、3人のアナリストが来期の業績を上方修正しており、これは同社の将来的な業績に対する自信を示している可能性がある。その反面、アナリストは今期の売上高減少を予想しており、今期の黒字化を見込んでいない。また、株価の変動が大きく、過去6ヶ月間は大きく上昇したが、先週と今月は大幅に下落したという。
インベスティング・プロ・データの主な指標には、-5.66のマイナスの株価収益率（PER）があり、これは同社の現在の収益性の欠如を反映している。株価純資産倍率は10.93倍で、同社の簿価に比べ割高であることを示唆している。このような課題にもかかわらず、収益の伸びは目覚ましく、2024年第1四半期現在、過去12ヶ月間で125.42%増となっている。
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