サンディエゴ-バイオテクノロジー企業であるCapricor Therapeutics社は本日、米国食品医薬品局（FDA）が2024年第3四半期にプレBLA会議を予定していることを発表した。この会議は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬であるderamiocel（CAP-1002）の生物製剤承認申請（BLA）を最終化することを目的としています。
DMDは、進行性の筋力低下と慢性炎症を引き起こす重篤な遺伝性疾患で、米国では約15,000人から20,000人の患者が罹患している。同種心臓由来細胞治療薬であるデラミオセルは、第3相臨床開発を進めており、免疫調節作用、抗線維化作用、再生作用によりDMDの結果に対処するようデザインされている。
Capricor社のCEOであるLinda Marbán博士は、deramiocelの申請と承認の可能性を早めるためにFDAと協力することを表明した。彼女は、DMDと効果的に闘うためには複数の治療法が必要であることを強調し、deramiocelが患者のための基礎治療となる可能性を示唆した。
また、2024年6月27日～29日に開催されるParent Project Muscular Dystrophy（PPMD）第30回年次総会において、HOPE-2オープンラベル延長試験の36ヶ月データを発表する予定である。このデータは骨格と心臓の両方の転帰をカバーする予定である。
カプリコは、日本新薬株式会社とデラミオセルの米国および日本における独占的商業化および販売に関する契約を締結しています。しかしながら、デラミオセルは現在治験薬であり、いかなる適応症についても承認されていない。
カプリコ社にとって、今回のFDA会議は、主力製品候補の上市に向けた重要なステップとなります。今回の発表はカプリコ・セラピューティクス社のプレスリリースに基づくものである。
その他の最近のニュースとして、Capricor Therapeutics社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬CAP-1002のHOPE-2試験から良好な3年結果を発表した。骨格筋機能の持続的な改善と心機能の安定化が認められた。アナリストのオッペンハイマー社とラデンブルグ・サルマン社は、ともにカプリコールの開発について楽観的な見方を示しており、オッペンハイマー社は、CAP-1002が2030年までに米国で約10億ドルの純売上高を達成する可能性があり、その結果、カプリコールの売上高は約3億1,000万ドルになると予測している。
また、ラデンブルグ・サルマンは、FDAとの継続的な協議と潜在的な進展に対する前向きな見方を反映し、カプリコールの株式の目標株価を引き上げている。カプリコールはHOPE-3第3相臨床試験のコホートAの登録を完了し、商業化と世界展開の可能性を計画している。
同社の財務状況は安定しており、日本新薬からのマイルストーン支払いとアット・ザ・マーケット・プログラムで調達した資金により、2025年第1四半期まで資金繰りが可能である。カプリコがCAP-1002の上市に向けた次のステップに備えるなか、業界は現在進行中の臨床試験と規制当局との協議の結果を注視している。これらの最近の進展は、カプリコ社がDMDの効果的な治療法を提供することを追求していることを裏付けるものである。
InvestingProの洞察
カプリコ・セラピューティクスは、DMD治療薬deramiocelのFDAとの重要なPre-BLA会議に向けて準備を進めており、財務指標とアナリストの洞察は、同社の市場地位の全体像を示している。時価総額1億5,318万ドルのCapricorは、その開発において極めて重要な局面を迎えている。2024年第1四半期現在、過去12ヶ月間で389.3%という目覚ましい収益成長にもかかわらず、同社の財務の健全性は、キャッシュバーンと収益性に関する懸念のために精査されています。
InvestingProのTipsは、Capricorが負債よりも多くの現金を保有していることはポジティブな兆候であるが、同社はまたすぐに現金を燃やしていることを強調している。さらに、アナリストは来期の業績を下方修正し、今期の売上減少を予想している。こうした懸念に加え、同期の売上総利益率がマイナス47.2％だったことからもわかるように、売上総利益率の低さが響いている。さらに、同社は今年、純利益の減少を計上すると予想されており、アナリストは、Capricorがこの期間内に黒字になるとは予想していない。
株価のパフォーマンスはこうした課題を反映しており、直近1カ月で20.03％、直近3カ月で27.75％下落している。株価純資産倍率は8.31倍と高く、株価が簿価に比べて割高で取引されていることを示唆している。さらなる洞察を求める投資家のために、10以上のInvestingProTipsが用意されており、https://www.investing.com/pro/CAPR。ご興味のある読者は、クーポンコード「PRONEWS24」をご利用いただくと、カプリコールの財務と将来の見通しについてより深く掘り下げた年間または隔年購読のProおよびPro+がさらに10%割引になります。
FDAの会議を目前に控え、カプリコールの財務指標とアナリストの予想は、デラミオセルの承認と商業化が同社の将来の業績に与える潜在的な影響を評価する上で、投資家にとって極めて重要なモニターとなるだろう。
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