ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス(NASDAQ:HRMY)は、米国食品医薬品局(FDA)より、同社のナルコレプシー治療薬WAKIXが良好なベネフィット・リスク・プロファイルを維持しているとの確認を受けた。FDAの決定は、空売り業者が提出した市民請願書に対するもので、FDAはこれを却下した。
2023年3月に提出された請願書は、WAKIXが成人のナルコレプシー患者における日中の過度の眠気（EDS）およびカタプレキシーに対する安全性または有効性がないことを示唆していた。FDAは、2024年6月21日にWAKIXの追加新薬承認申請（sNDA）が承認され、6歳以上のナルコレプシーの小児患者への使用が認められたことを受けて、この申請を却下した。
FDAは、本申請に対する回答として、本申請書に本剤の安全性および有効性の評価を変更するような新たな情報は認められなかったと述べている。FDAはまた、WAKIXの販売中止、処方者への迅速な注意喚起、REMS（Risk Evaluation and Mitigation Strategy：リスク評価・軽減戦略）プロトコールを含むコンパッショネート・ユース・プログラムへの移行を求める請願者の要望を拒否した。
ハーモニー・バイオサイエンシズ社はFDAの決定に満足の意を表明しており、申し立ての根拠がないこと、ナルコレプシーの治療薬として本剤が引き続き有望であることを強調している。同社は、2024年後半に特発性過眠症のsNDAを申請することを含め、ピトリサント・フランチャイズのさらなる成長を見込んでいる。ハーモニーはまた、ピトリサントの次世代製剤の開発に取り組んでおり、2040年以降に製品の特許寿命を延ばすことを目指している。
WAKIXの先を見据えて、ハーモニー・バイオサイエンシズはパイプラインを拡充し、それぞれピーク時に10億ドルから20億ドルの売上を生み出す可能性のある3つの希少CNSフランチャイズを含む。同社は、アンメット・メディカル・ニーズのある患者に対する革新的な治療薬に重点を置き、今後5年間、毎年少なくとも1つの新製品または適応症を上市する計画である。
ナルコレプシーは約17万人の米国人が罹患しており、特に日中の過度の眠気を特徴とする。ファースト・イン・クラスの薬剤であるWAKIXは、選択的ヒスタミン3（H₃）受容体拮抗薬／インバース・アゴニストとして作用するが、その作用機序は完全には解明されていない。
本記事の情報は、ハーモニー・バイオサイエンス社のプレスリリースに基づいています。
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